La continuité politique est indispensable à l'accélération du développement de médicaments orphelins, estime un groupe biopharmaceutique
Bien que la procédure de "désignation" des médicaments destinés au traitement des maladies orphelines se soit nettement améliorée dans l'UE, il faut, de l'avis du groupe des entreprises pharmaceutiques émergentes (EBE), poursuivre les efforts afin d'assurer le développement de médicaments orphelins en laboratoire ainsi que leur commercialisation. Les maladies rares sont celles dont la prévalence ne dépasse pas cinq cas sur 10 000 personnes dans l'UE. Les entreprises pharmaceutiques sont en général peu enclines à développer des "médicaments orphelins" pour ces maladies en raison de leur commercialisation très limitée. Depuis 2000, suite aux réglementations communautaires sur les "médicaments orphelins", une série de mesures incitatives ont été mises en oeuvre afin d'encourager les entreprises pharmaceutiques à développer de nouveaux médicaments rentables pour traiter ces maladies rares. Tout en admettant que des mesures incitatives telles que la réduction des frais d'enregistrement et une exclusivité commerciale de dix ans pour les médicaments autorisés ont permis certaines améliorations de la procédure, l'EBE estime que la situation reste problématique. "A ce jour, seuls 11 produits ont reçu des autorisations de mise sur le marché, sur un total de 150 désignations, soit un taux d'approbation inférieur de plus de la moitié à celui des Etats-Unis. Dans certains pays européens, les produits autorisés ne sont toujours pas accessibles aux patients", déclare l'EBE. La situation est effectivement inquiétante si l'on considère que les maladies rares affectent quelque 20 millions de personne en Europe. Pour l'EBE, il s'agit là d'un problème de santé majeur qu'il convient de traiter par le biais d'une continuité et d'une cohérence politiques à tous les niveaux de la procédure: "La désignation MO (médicament orphelin) n'est pas un point final en soi mais plutôt le point de départ d'un engagement à long terme pour développer un médicament et le rendre accessible aux patients victimes d'une maladie rare. "Cela signifie que l'ensemble de la procédure, de la désignation à la mise sur le marché du produit et à son accessibilité pour le patient, doit bénéficier d'une continuité politique", déclare l'EBE. La nécessité d'une continuité du processus décisionnel est particulièrement évidente dans l'UE, estime l'EBE: les Etats membres étant responsables de la mise en oeuvre des mesures d'incitation, la procédure de désignation des médicaments orphelins diffère d'un pays à l'autre."La Commission ne devrait pas simplement contrôler et recenser les mesures incitatives prises au niveau national pour assurer l'accès aux médicaments orphelins, mais également amener les Etats membres à développer de tels incitatifs là où il n'y en a pas encore", explique l'EBE. L'accès aux médicaments orphelins est également entravé par des restrictions d'utilisation et par d'autres questions touchant aux prix et aux remboursements, effectués également au niveau national. De nouveau, l'EBE note que l'UE pourrait jouer un rôle déterminant dans l'harmonisation des réglementations, pour ce qui est notamment de la phase de pré-remboursement, afin d'assurer l'accès du patient à ces produits. Pour l'EBE, d'autres défis clés doivent également encore être résolus: renforcer la coordination entre les comités de l'Agence européenne pour l'évaluation des Médicaments (EMEA) chargés d'évaluer la procédure de désignation des médicaments orphelins, à savoir le comité des médicaments orphelins (COMP) et le comité des spécialités pharmaceutiques (CPMP). L'EBE propose également de promouvoir un dialogue permanent entre toutes les parties prenantes impliquées dans la procédure, de fournir une assistance juridique aux entreprises développant des essais cliniques sur les médicaments orphelins et de redéfinir le concept de "rareté".