Un nuevo descubrimiento para comprender las enfermedades neurodegenerativas
Un equipo compuesto por americanos y portugueses ha llevado a cabo una nueva investigación para identificar el potencial de un nuevo tratamiento para las disfunciones neurológicas degenerativas, especialmente para las enfermedades de Huntingdon y de Parkinson. Este tratamiento se centra en las "agregados de proteínas" anormales, que se cree son la causa de estas enfermedades, ya que hacen que las proteínas cerebrales específicas se desarrollen de forma incorrecta, lo que resulta en una degeneración, ya que las células se acumulan y mueren. Existen para esta acumulación dos "curas" biológicas estándar, las proteasomas y las chaperonas moleculares. Las proteasomas reducen las proteínas defectuosas en pequeños trozos para que puedan entonces ser eliminadas; y las chaperonas moleculares derivan las proteínas defectuosas hacia su forma correcta. En los casos de las enfermedades antes mencionadas, la investigación demuestra que los sistemas de proteasomas y chaperonas moleculares pueden presentar un mal funcionamiento, y se sabe que los enfermos de Huntingdon tienen proteasomas defectuosas. Los cuerpos de inclusión, que son estructuras bastante misteriosas que aparecen en pacientes que sufren de Huntingdon y Parkinson, contienen grandes cantidades de proteínas deformes. Las terapias se han centrado normalmente en la eliminación de estos cuerpos de inclusión y de las proteínas deformes. "Nuestro conocimiento sobre los cuerpos de inclusión ha ido en aumento en los últimos años", declaró Tiago Outeiro, un investigador portugués que trabaja con colegas del MIT (Instituto de Tecnología de Massachusetts) y Harvard. "Ya no las consideraremos en última instancia como los 'malos'. Varios grupos han reunido pruebas que apuntan a que los cuerpos de inclusión pudieran ser en realidad protectores, algo que de alguna forma se puede intuir: el área de superficie de un gran cuerpo de inclusión es mucho más pequeña que el área de superficie combinada de un gran número de cuerpos de inclusión más pequeños. Todavía es una especulación, pero hay cada vez más evidencias que apuntan a que este podría ser realmente el caso". El equipo partió de la base de que los cuerpos de inclusión son parte de la solución, más que el problema en estas enfermedades neurodegenerativas. Localizaron fármacos que son conocidos por aumentar el número de cuerpos de inclusión y los probaron sobre células originadas en el laboratorio. Los resultados publicados en el Proceedings of the National Academy of Sciences señalan que aunque los fármacos aumentaban el número de proteínas anormales e inclusiones, algunos tenían el efecto de reducir los efectos tóxicos de estas proteínas. Este descubrimiento en la etiología de las enfermedades neurodegenerativas ha iniciado varias líneas nuevas de investigación. "Nuestro estudio abre muchas puertas, y plantea importantes cuestiones en este campo. Los compuestos se pueden utilizar también como herramientas para analizar minuciosamente aún más los mecanismos que producen la muerte celular, que son los síntomas clínicos que presentan las enfermedades de Huntington y Parkinson. Sería importante conocer exactamente el papel de estas inclusiones, cómo se forman, por qué, y cómo podemos prevenir o fomentar su formación, e investigar la genética de la formación de la inclusión, y conseguir así un modelo para animales", declaró el Dr. Outeiro. "El paso siguiente en la investigación será la identificación del objetivo u objetivos, para que podamos entender el mecanismo de la toxicidad celular. Esto, a su vez, nos permitirá desarrollar los fármacos aún más para las pruebas en modelos de animales y validar así su eficacia. Eventualmente, queremos llegar a un punto en el que podamos comenzar con seguridad las pruebas en humanos, pero queremos llevar un cuidado extremo, porque cuando está en juego la vida de las personas, nunca son suficientes todas las precauciones", concluyó.
Países
Portugal, Estados Unidos