Aprobado el primer medicamento transgénico
A pesar de que tuvo un comienzo fallido el pasado febrero, el primer medicamento desarrollado con tecnología transgénica ha sido aprobado para ser utilizado en la UE por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), que forma parte de la Agencia Europea de Medicamentos. El fármaco, derivado de una cabra transgénica, servirá para tratar a las personas que carecen del gen necesario para eliminar los coágulos de sangre. El medicamento ATryn contiene antitrombina alfa, que es producida normalmente de forma natural por el cuerpo humano. Cuando los coágulos de sangre aparecen de forma espontánea el cuerpo los descompone mediante la antitrombina alfa antes de que lleguen a ser dañinos. Algunas personas, sin embargo, carecen del gen responsable de crearla, siendo susceptibles a sufrir trombosis, lo cual puede ser grave durante una intervención quirúrgica o al dar a luz. Generalmente a las personas con esta deficiencia se les suministra antitrombina alfa derivada del plasma sanguíneo a modo de profiláctico o en momentos determinados, como en una intervención quirúrgica, para prevenir la aparición de coágulos de sangre. Estas personas tienen ahora una alternativa. Gracias al dictamen del CHMP se ha aprobado el uso de esta medicina en la cirugía, aunque aún no para las mujeres embarazadas. La técnica utilizada para elaborar ATryn es nueva. El gen de la antitrombina alfa se adhiere al ADN de la cabra, que luego expresa esta sustancia en su leche. Después se obtiene la leche de la que se extrae la antitrombina alfa. Varias técnicas similares se están desarrollando para fabricar un gran número de productos transgénicos. La decisión constituye un hito para la biotecnología y las industrias médicas. Aunque la deficiencia de antitrombina es una enfermedad rara que afecta a sólo una de cada 3.000 a 5.000 personas, los productos realizados a partir de plasma sanguíneo son necesariamente caros y se limitan a las donaciones de sangre disponibles. Estas sustituciones salvarán vidas y aliviarán la competencia que hay por el plasma sanguíneo, un recurso escaso. En un año, una sola cabra transgénica puede producir antitrombina alfa equivalente a 90.000 donaciones de sangre. Los nuevos productos como el ATryn reducirán esta competencia que existe por los productos derivados de plasma sanguíneo. En febrero pasado el CHMP decidió que ATryn no podía ser aprobado debido al tamaño limitado de la muestra de la prueba y a una pequeña diferencia que había entre el producto final y el fármaco utilizado en las pruebas, por lo que tuvo que pasar un tiempo adicional. La empresa que comercializa ATryn, Genzyme Europe, en nombre de los fabricantes GTC Biotherapeutics, solicitó a CHMP que volviera a evaluar de nuevo la decisión inicial. Después de un nuevo examen, el CHMP ha decidido que los beneficios de ATryn superan los riesgos. El dictamen completo señala que "ATryn está indicado para la profilaxis de la tromboembolia en la cirugía con pacientes con una deficiencia congénita de antitrombina. ATryn se suministra normalmente junto a la heparina o la heparina de bajo peso molecular". La heparina es un fármaco anticoagulante comúnmente conocido. La Profesora Isobel Walker, especialista hematóloga en la Real Hospital de Glasgow, aplaudió la decisión. "Es un buen día para los enfermos europeos con una deficiencia congénita de antitrombina y para sus médicos. ATryn supone una alternativa al tratamiento con plasma humano derivado de antitrombina y ofrece a médicos y pacientes otras oportunidades diferentes de tratamiento", declaró.