La EMEA bloquea el uso del primer fármaco transgénico
El Comité Europeo de Productos Medicinales para uso Humano (CHMP), integrado en la Agencia Europea para la Evaluación de Medicamentos (EMEA), ha publicado una opinión negativa en relación con el fármaco Atryn, el primero elaborado con tecnología transgénica que ha sido sometido a aprobación para su comercialización masiva en EEUU o Europa. La tecnología transgénica conlleva la introducción de un gen o genes de un individuo en el ADN celular de otro individuo, que pueden ser incluso de diferentes especies. Atryn, fabricado en EEUU por GTC Therapeutics, contiene antitrombina (AT), que tiene propiedades anticoagulantes e antiinflamatorias. La sustancia se genera de forma natural en los humanos y es esencial para que el organismo pueda eliminar los coágulos de sangre. Una de cada 5.000 personas nace sin esta capacidad para producir AT, y como consecuencia son susceptibles de padecer un espesamiento de la sangre, pudiendo correr peligro la vida del enfermo durante el parto o en las intervenciones quirúrgicas. Para fabricar Atryn, el gen humano responsable del AT en humanos sanos se une al ADN de la cabra, lo que provoca que la cabra produzca AT, pero el gen está regulado de tal forma que el AT sólo se expresa en la leche de la cabra. De esta forma se espera que las personas que tomen Atryn tengan compensadas sus deficiencias anticoagulantes y puedan llevar una vida normal. El fármaco se podrá utilizar también durante la cirugía para compensar la falta de AT en determinadas ocasiones. La forma de producir este fármaco no es nueva. La primera cabra de recombinación genética nació hace 15 años, y ahora pertenece a un rebaño de una granja cercana a Boston junto a otras 57 cabras. Las personas que padecen una carencia de AT normalmente lo obtienen del plasma de sangre humana. "Se tarda sólo 18 meses en criar un animal que produzca leche y una cabra produce en un sólo año el equivalente a 90.000 muestras de sangre", informó a la BBC, el presidente de GTC, Geoffrey Cox. La EMEA decidió bloquear la comercialización de Atryn por dos razones, la primera es que la muestra clínica era demasiado pequeña, y en segundo lugar, el fármaco propuesto para su comercialización debería seguir otro paso de filtrado adicional, que no sea idéntico al del fármaco utilizado en las pruebas. GTC realizó los ensayos en 14 casos. Cinco presentaban deficiencias de AT a causa de la cirugía y fueron incluidos en la prueba como parte de un "programa de uso compasivo", que hace que el fármaco esté disponible a determinados pacientes que lo necesitan según criterio médico, mientras que los otros nueve presentaban una deficiencia de AT de nacimiento. Según la opinión de EMEA, "sólo se tomaron en cuenta los cinco casos quirúrgicos. El CHMP consideró que el número de ensayos era demasiado reducido [�]. Los resultados en pacientes tratados con el programa de uso compasivo y de nacimiento no pueden servir para respaldar el uso propuesto en pacientes que van a ser operados". La EMEA recomendó también que, aunque no se prevé que sufran efectos nocivos los individuos que ingieren Atryn como parte de la prueba clínica, "es posible que los pacientes desarrollen anticuerpos (proteínas en respuesta a Atryn). El CHMP considera que la empresa no realizó estudios suficientes que analizaran el desarrollo de anticuerpos. "GTC tiene ahora 15 días para presentar una petición a la EMEA para que examine de nuevo su opinión. Atryn es el primero de una serie de fármacos que han sido elaborados utilizando técnicas de recombinación genética, que espera autorización para ser comercializado. Estos fármacos tienen un gran potencial de mejorar la calidad de vida. Se prevé que estos productos sirvan para tratar una variedad de enfermedades, como el angioedema y ciertos tipos de cáncer. En el futuro, los fármacos producidos de esta forma serán la norma, y no una novedad como ahora.
Países
Estados Unidos