La legislación de medicamentos huérfanos incita a la investigación, la innovación y el crecimiento, según un informe reciente
La legislación comunitaria encaminada a incentivar la investigación, el desarrollo y la comercialización de fármacos contra enfermedades raras o huérfanas ha superado con creces las previsiones iniciales, según se desprende de un informe que acaba de publicar la Comisión Europea. Desde que, en 2000, entró en vigor el reglamento relativo a los medicamentos huérfanos, se han presentado más de 450 solicitudes de calificación como "fármacos huérfanos". De esta cifra, más de 260 medicamentos han sido aprobados y sometidos a ensayos clínicos. 22 productos han completado el ciclo, concediéndose las correspondientes licencias comerciales. El informe, si bien conjetura que sólo se podrá medir el verdadero impacto de los incentivos cuando se haya acumulado suficiente experiencia, calcula que un millón de personas con enfermedades raras puede haberse beneficiado ya del uso de los nuevos fármacos. Los medicamentos huérfanos son productos diseñados para el diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras de gravedad o mortalidad potencial. El número reducido de personas aquejadas por alguna de las 5.000 a 7.000 afecciones huérfanas registradas actualmente contrasta con la cifra de 30 millones de habitantes de los 25 Estados miembros de la UE a que apuntan los cálculos de víctimas de enfermedades raras. El reglamento abrió la posibilidad de poner en el mercado fármacos huérfanos a través de un procedimiento comunitario de autorización de comercialización única y válida en toda la UE. El llamado procedimiento centralizado, supeditado a la decisión de la Comisión basada en la evaluación científica de la Agencia Europea de Medicamentos (su sigla en inglés es EMEA), ofrece la ventaja de que una sola licencia abarca la totalidad del mercado comunitario. El procedimiento centralizado es obligatorio para los medicamentos huérfanos desde noviembre de 2005. Entre los incentivos que ofrece el procedimiento cabe destacar el establecimiento de una exclusividad comercial durante 10 años, la reducción de los gastos de solicitud y la prestación de asesoramiento por parte de la EMEA. Asimismo, el Programa Marco plurianual de Investigación de la UE apoya el estudio de enfermedades raras y fármacos huérfanos. El V Programa Marco dotó con 64 millones de euros la realización de 47 proyectos de la sección temática "Calidad de vida y gestión de los recursos vivos". Las investigaciones abarcaron desde la genética y la neurología hasta las afecciones metabólicas y la oncología, pasando por la micología y enfermedades infecciosas. El VI Programa Marco inauguró nuevas líneas de proyectos trazadas para ampliar conocimientos a través de planteamientos multidisciplinarios. Los incentivos, no sólo han aportado soluciones farmacológicas más que necesarias, sino que, como indica el informe, han contribuido a estimular la actividad industrial. De hecho, en el saldo positivo desde la aplicación del reglamento hay que apuntar la abundancia de empresas de nueva creación y el reciente interés de compañías existentes por la puesta en marcha de investigaciones sobre enfermedades raras. No sólo eso, sino que el empleo relacionado con los medicamentos huérfanos ha crecido el 43 %, por encima del ritmo general de la industria, según se indica en el documento. Además, el gasto en investigación y desarrollo (I+D) en enfermedades raras durante el periodo 2000-2005 registró un crecimiento doble que el del conjunto de la inversión en I+D farmacológica. El reglamento ha incitado a la innovación, según se desprende de un estudio reciente de la EMEA relativo a las solicitudes de medicamentos huérfanos presentadas entre 2000 y 2004. El análisis muestra que el 53 % de las solicitudes fueron de productos originales e innovadores.