Bericht: Gesetzgebung zu Arzneimitteln für seltene Leiden spornt Forschung, Innovation und Wachstum an
Die EU-Gesetzgebung zur Schaffung von Anreizen für Forschung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten gegen seltene (Orphan-) Krankheiten hat die anfänglichen Erwartungen bei weitem übertroffen. Dies geht aus einem kürzlich veröffentlichten Bericht der Europäischen Kommission hervor. Seit der Einführung einer EU-Verordnung zu Orphan-Medikamenten im Jahr 2000 wurden über 450 Anträge auf Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden gestellt. Hiervon wurden mehr als 260 Anträge genehmigt und werden klinisch geprüft, während 22 neue Arzneimittel für seltene Leiden bereits zugelassen wurden. Der Bericht mutmaßt zwar, dass die Auswirkungen der Anreize erst allmählich in vollem Umfang zu ermessen sein werden, da erst Erfahrungen über längere Zeiträume gesammelt werden müssen. Er schätzt aber auch, dass diese neuen Arzneimittel bereits über einer Million Patienten zugute gekommen sind, die an einem seltenen Leiden erkrankt sind. Arzneimittel für seltene Leiden dienen der Diagnose, Prävention oder Behandlung seltener lebensbedrohender oder äußerst schwerwiegender Erkrankungen. Während nur wenige Patienten an einem der 5.000 bis 7.000 seltenen Leiden, die heute existieren, erkrankt sind, wird prognostiziert, dass etwa 30 Millionen Menschen in den 25 EU-Mitgliedstaaten von seltenen Krankheiten betroffen sind. Durch die Verordnung wurde die Möglichkeit eingeführt, ein Arzneimittel für seltene Leiden über ein EU-Verfahren in Verkehr zu bringen, das eine europaweit gültige einheitliche Zulassung erteilt. Dieses so genannte zentralisierte Verfahren - eine Kommissionsentscheidung, die auf der wissenschaftlichen Beurteilung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMEA) beruht - bietet den Vorteil, mit einer einzigen Zulassung den EU-Markt umfassend abzudecken. Seit November 2005 können Arzneimittel für seltene Leiden nur über das zentralisierte Verfahren zugelassen werden. Zu den durch dieses Verfahren gebotenen Anreizen gehören ein zehnjähriges Marktexklusivitätsrecht, die Senkung der Antragsgebühren und Beratung durch die EMEA. Die Forschung zu seltenen Krankheiten und Arzneimitteln für seltene Leiden wird außerdem durch das Mehrjahresprogramm der EU für Forschung unterstützt. Unter dem Fünften Rahmenprogramm (RP5) wurden 64 Millionen EUR im Themenbereich "Lebensqualität und Management lebender Ressourcen" für insgesamt 47 Projekte gewährt. Die Forschung wurde in den Bereichen Genetik, Neurologie und Stoffwechselkrankheiten bis hin zu Onkologie, Mykologie und Infektionskrankheiten durchgeführt. Unter dem Sechsten Rahmenprogramm (RP6) wurden neue Projekttypen eingeführt, die neues Wissen durch multidisziplinäre Ansätze bereitstellen sollten. Neben der Bereitstellung der dringend benötigten medizinischen Lösungen haben solche Anreize dem Bericht zufolge auch zur Förderung der industriellen Aktivität beigetragen. Seit der Umsetzung der Verordnung ist es zu zahlreichen Unternehmensgründungen gekommen und viele bestehende Unternehmen haben sich der Erforschung seltener Leiden zugewandt. Die Zahl der Arbeitsplätze im Zusammenhang mit Arzneimitteln für seltene Leiden ist ebenfalls um 43 Prozent gestiegen, was dem Bericht zufolge über dem Durchschnitt der Trends der allgemeinen Industrie liegt. Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E) zu seltenen Leiden sind ebenfalls rascher angestiegen als die allgemeinen Investitionen in medizinische F&E (mehr als doppelt so schnell für den Zeitraum 2000-2005). Darüber hinaus hat die Verordnung laut einer kürzlich durchgeführten Untersuchung der EMEA zu den zwischen 2000 und 2004 eingegangenen Anträgen für Arzneimittel für seltene Leiden auch die Innovation angespornt. Die Untersuchung zeigt, dass neuartige/innovative Medikamente 53 Prozent aller Anträge auf Einstufung als Arzneimittel für seltene Leiden ausmachen.