La législation sur les médicaments orphelins a une incidence positive sur la recherche, l'innovation et la croissance, indique un rapport
La législation européenne visant à mettre en place des mesures incitatives pour la recherche, le développement et la mise sur le marché de médicaments pour combattre les maladies rares (orphelines) a dépassé de loin les attentes initiales, indique un nouveau rapport publié par la Commission européenne. Depuis l'entrée en vigueur d'un règlement communautaire sur les médicaments orphelins en 2000, plus de 450 demandes de désignation orpheline ont été introduites. Alors que plus de 260 médicaments ont déjà été désignés comme orphelins, mais sont encore soumis à des essais cliniques, 22 nouveaux médicaments orphelins ont obtenu une autorisation de mise sur le marché. Et bien que les auteurs du rapport considèrent que la véritable incidence des incitations ne sera connue que progressivement, au fur et à mesure qu'une expérience à plus long terme sera acquise, ils estiment qu'un million de patients souffrant de maladies rares ont déjà pu bénéficier de ces nouveaux médicaments. Les médicaments orphelins sont destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement des affections rares chroniquement invalidantes ou mettant la vie en danger. Alors que seul un petit nombre de patients sont atteints de l'une des 5.000 à 7.000 maladies orphelines qui existent aujourd'hui, on prévoit que ces maladies toucheront quelque 30 millions de personnes dans les 25 Etats membres de l'UE. Le règlement a introduit la possibilité de mettre sur le marché un médicament orphelin via une procédure communautaire débouchant sur une autorisation de mise sur le marché unique, valable dans toute l'UE. Cette procédure dite "centralisée" - dans le cadre de laquelle l'autorisation est octroyée sous la forme d'une décision de la Commission fondée sur une évaluation scientifique de l'Agence européenne des médicaments (EMEA) - offre l'avantage de donner accès, au moyen d'une seule autorisation, au marché de l'UE dans sa plus vaste étendue possible. Depuis novembre 2005, la procédure centralisée est obligatoire pour les médicaments orphelins. Parmi les incitations offertes dans le cadre de cette procédure figurent une période de 10 ans d'exclusivité commerciale, une réduction des redevances pour la demande d'autorisation de mise sur le marché, et des conseils de l'EMEA. Le programme-cadre pluriannuel de recherche de l'UE soutient également la recherche sur les maladies rares et les médicaments orphelins. Au titre de la priorité thématique "Qualité de la vie et gestion des ressources du vivant" du Cinquième programme-cadre (5e PC), 64 millions d'euros ont été alloués à un total de 47 projets. Des travaux de recherche ont été conduits dans les domaines de la génétique, de la neurologie, des maladies métaboliques, de l'oncologie, de la mycologie et des maladies rares. Le Sixième programme-cadre (6e PC) a vu l'introduction de nouveaux types de projets conçus pour offrir de nouvelles connaissances dans le cadre d'approches pluridisciplinaires. Outre la fourniture de solutions thérapeutiques indispensables, ces incitations ont également permis de stimuler les activités industrielles, peut-on lire dans le rapport. Depuis la mise en oeuvre du règlement, un grand nombre de jeunes entreprises ont été créées et beaucoup d'entreprises existantes ont entamé des recherches sur les maladies rares. Le nombre d'emplois liés aux médicaments orphelins a également augmenté de 43 pour cent, à un rythme beaucoup plus rapide que la tendance industrielle générale, indique le rapport. Les dépenses de recherche et développement (R&D) pour les maladies rares ont également progressé plus rapidement que les investissements dans la R&D médicale en général (plus de deux fois plus vite durant la période 2000-2005). En outre, le règlement a eu une incidence positive sur l'innovation. Une récente étude de l'EMEA indique que les médicaments nouveaux/innovants représentent 53 pour cent de l'ensemble des demandes de désignation orpheline reçues entre 2000 et 2004.