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Smart Cholesterol-Mopping Polymer Nanoparticles in Niemann-Pick Disease Type C

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Une stratégie révolutionnaire s’avère très prometteuse pour traiter la maladie mortelle de Niemann-Pick de type C

Il n’existe aucun traitement efficace contre la maladie de Niemann-Pick de type C, une affection génétique rare qui touche les enfants. Les cyclodextrines, une famille de sucres d’origine naturelle, représentent une éventuelle option de traitement.

Santé

La maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) est causée par l’accumulation de cholestérol, en particulier dans le cerveau. Cette accumulation de cholestérol provoque une lésion cérébrale et, inévitablement, un déclin des compétences cognitives et de la mobilité. Les signes et les symptômes apparaissent généralement durant l’enfance et progressent pour entraîner des complications dangereuses avant la deuxième ou troisième décennie de la vie. La NPC affecte 1 personne sur 100 000 dans l’UE.

Examiner le potentiel des cyclodextrines

Les cyclodextrines (CDs) représentent un traitement potentiel contre cette maladie souvent mortelle en raison de leur capacité à éliminer le cholestérol. Toutefois, les CD ne franchissent pas efficacement la barrière hémato-encéphalique (BHE). De plus, de fortes doses de CD sont généralement nécessaires pour avoir un effet thérapeutique satisfaisant. «Notre approche indique que nous pouvons peut-être surmonter ce problème en intégrant des CD dans de très larges structures moléculaires», commente Antonino Puglisi, boursier Marie Skłodowska-Curie, qui a mené les études expérimentales pour le projet NanoMop, financé par l’UE. «Ce faisant, nous avons abordé une question importante à laquelle nous devons répondre de toute urgence et qui contribuera au traitement de cette maladie négligée.» Afin de proposer de meilleures thérapies plus efficaces pour la NPC, les partenaires du projet ont conçu, synthétisé et caractérisé une nouvelle catégorie de nanoparticules polymères. Ils ont créé une nanoarchitecture sensible au pH grâce à une méthode simple d’utilisation.

Une approche innovante des maladies liées au cholestérol

Les chercheurs ont développé une méthode synthétique pour créer des nanoparticules polymériques contenant la bêta-cyclodextrine (bêta-CD). La bêta-CD a été libérée du polymère dans un milieu légèrement acide. Généralement, la substance bêta-CD ne peut franchir la BHE en raison de son poids moléculaire et de son caractère hydrophile. Ils ont constaté que lorsque la bêta-CD est liée au polymère et organisée dans une nanoparticule, cela permet potentiellement de surmonter le problème de la BHE. Il en résulte que la bêta-CD peut être libérée de la nanoparticule et éliminer le cholestérol. «Ces nanoparticules à base de CD représentent un outil thérapeutique prometteur dans le traitement des maladies liées au cholestérol», explique Antonino Puglisi. Plus particulièrement, elles permettent potentiellement de surmontent certaines limites liées au traitement actuel à base de monomères de CD dont la biodisponibilité et l’administration sont complexes. «En plus des avancées dans le traitement potentiel de la NPC, les résultats de NanoMop peuvent également contribuer au traitement d’autres troubles neurodégénératifs qui présentent une altération du métabolisme du cholestérol, comme les maladies d’Alzheimer, de Parkinson et de Huntington», conclut Antonino Puglisi. Les résultats de NanoMop ont été reconnus par l’Innovation Radar, une initiative de la Commission européenne qui identifie les innovations à fort potentiel et les innovateurs qui sont à leur origine grâce à la recherche financée par l’UE.

Mots‑clés

NanoMop, cholestérol, nanoparticule, cerveau, cyclodextrine, β-CD, maladie de Niemann-Pick de type C, BHE, barrière hémato-encéphalique, β-cyclodextrine

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