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Smart Cholesterol-Mopping Polymer Nanoparticles in Niemann-Pick Disease Type C

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Una estrategia pionera prometedora para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C

No existe ningún tratamiento eficaz para la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C, una enfermedad genética poco frecuente que afecta a los niños. Las ciclodextrinas, una familia de glucosas de origen natural, constituyen una posible opción terapéutica.

Salud

La causa de la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C (NPC) es una acumulación de colesterol, especialmente en el encéfalo. Este depósito de colesterol provoca encefalopatías y, de forma inevitable, una disminución de las habilidades cognitivas y de la movilidad. Los signos y los síntomas suelen aparecer por primera vez durante la infancia y evolucionan hasta provocar complicaciones potencialmente mortales durante la segunda o tercera década de vida. En la Unión Europea, la NPC afecta a una de cada cien mil personas.

Estudio del potencial de las ciclodextrinas

Las ciclodextrinas representan un posible tratamiento terapéutico para esta enfermedad habitualmente mortal debido a su actividad anticolesterémica. Sin embargo, las ciclodextrinas no consiguen atravesar la barrera hematoencefálica (BHE). Es más, se suelen necesitar elevadas dosis de ciclodextrinas para lograr un efecto terapéutico satisfactorio. «Nuestro enfoque indica que, potencialmente, podemos superar este problema al integrar las ciclodextrinas en estructuras moleculares de gran tamaño», comenta Antonino Puglisi, beneficiario de una beca Marie Skłodowska-Curie, que llevó a cabo estudios experimentales para el proyecto NanoMop, financiado con fondos europeos. «Gracias a esto, pudimos abordar una cuestión importante que necesita una respuesta urgente y que contribuirá al tratamiento de esta enfermedad olvidada». Los socios del proyecto han concebido, sintetizado y caracterizado una nueva clase de nanopartículas poliméricas a fin de ofrecer tratamientos más eficaces para la NPC. En este sentido, crearon una nanoarquitectura sensible al pH mediante un método fácil de utilizar.

Un enfoque innovador de las enfermedades relacionadas con el colesterol

Los investigadores desarrollaron un método sintético para crear nanopartículas poliméricas que contuvieran β-ciclodextrina. El polímero liberaba la β-ciclodextrina en un ambiente ligeramente ácido. Normalmente, la β-ciclodextrina no puede atravesar la BHE, debido a su peso molecular y a su hidrofilicidad. Descubrieron que cuando la β-ciclodextrina se fija al polímero y se organiza en forma de nanopartícula, sí que tiene posibilidades de atravesar la BHE. En consecuencia, se puede liberar β-ciclodextrina a partir de la nanopartícula y así eliminar el colesterol. «Dichas nanopartículas a base de ciclodextrina representan una prometedora herramienta terapéutica en el tratamiento de enfermedades asociadas al colesterol», explica Puglisi. En concreto, estos agentes abordan potencialmente algunos de las limitaciones relativas al actual tratamiento a base de ciclodextrina basado en ciclodextrinas monoméricas, que tienen una biodisponibilidad y una administración complejas. «Además de proporcionar avances en el potencial tratamiento de la NPC, los resultados de NanoMop podrían contribuir también al tratamiento de otros trastornos neurodegenerativos que presentan una disfunción en el metabolismo del colesterol, tal como la enfermedad de Alzheimer, de Parkinson y de Huntington», concluye Puglisi. Innovation Radar, una iniciativa de la Comisión Europea que identifica innovaciones con gran potencial y las personas que las han hecho posibles gracias a la investigación financiada con fondos europeos, ha reconocido los resultados del proyecto NanoMop.

Palabras clave

NanoMop, colesterol, nanopartícula, encéfalo, ciclodextrina, β-ciclodextrina, enfermedad de Niemann-Pick de tipo C, BHE, barrera hematoencefálica

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