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Möglicher Durchbruch bei der Behandlung der tödlichen Niemann-Pick-Krankheit Typ C

Noch existieren für die seltene genetische Niemann-Pick-Krankheit Typ C, die sich im Kindesalter manifestiert, keine wirksamen Therapien. Eine mögliche Behandlungsoption sind Cyclodextrine, die einer Familie natürlicher Zuckerverbindungen angehören.

Gesundheit

Auslöser der Niemann-Pick-Krankheit Typ C ist die Anreicherung von Cholesterin, insbesondere im Gehirn, was zu Hirnschäden führt und später auch die kognitiven Fähigkeiten sowie die Muskelbeweglichkeit beeinträchtigt. Erste Anzeichen und Symptome treten im Kindesalter auf und gehen im zweiten bis dritten Lebensjahrzehnt mit lebensbedrohlichen Komplikationen einher. In Europa liegt die Erkrankungshäufigkeit bei einer unter 100 000 Personen.

Cyclodextrine als mögliche Behandlungsstrategie

Da Cyclodextrine (CD) in der Lage sind, Cholesterin abzubauen, gelten sie als therapeutische Option für diese oft tödliche Erkrankung. Allerdings stellt hier die Blut-Hirn-Schranke (BHS) eine fast unüberwindliche Barriere dar, und auch die Dosis muss für eine zufriedenstellende Wirkung in der Regel sehr hoch angesetzt werden. „Dieses Problem könnte überwunden werden, wie unser Ansatz zeigt, indem Cyclodextrine in sehr große molekulare Strukturen eingebettet werden“, kommentiert Antonino Puglisi, dessen experimentelle Studien im Rahmen des EU-finanzierten Projekts NanoMop als Stipendium über die Marie-Skłodowska-Curie-Maßnahmen gefördert wurden. „Damit konnten wir eine wichtige und dringliche Frage klären, die die Behandlung dieser vernachlässigten Krankheit verbessern könnte.“ Für bessere und effektivere Therapien gegen die Niemann-Pick-Krankheit Typ C befasste sich das Projekt mit der Entwicklung, Herstellung und Charakterisierung einer neuartigen Klasse von Polymer-Nanopartikeln und entwickelte mit einer einfachen Methode eine pH-sensitive Nanoarchitektur.

Innovativer Ansatz für cholesterinbedingte Erkrankungen

Das Forschungsteam entwickelte eine Synthesemethode für Polymer-Nanopartikel, die als Träger von Beta-Cyclodextrin (Beta-CD) fungieren, dessen Freisetzung aus dem Polymer unter leicht sauren Umgebungsbedingungen erfolgt. In der Regel kann Beta-Cyclodextrin die Blut-Hirn-Schranke aufgrund seines Molekulargewichts und seiner hydrophilen Eigenschaften nicht überwinden, sodass die Forschenden einen möglichen Lösungsansatz darin sehen, Beta-CD an das Polymer zu binden und in ein Nanopartikel einzubetten. Bei seiner Freisetzung aus dem Nanopartikel kann Beta-CD dann das Cholesterin abbauen. „Solche auf Cyclodextrin basierten Nanopartikel könnten ein vielversprechendes therapeutisches Instrument zur Behandlung cholesterinbedingter Erkrankungen sein“, erklärt Puglisi. Zudem könnten sie bisherigen CD-basierten Therapien mit monomeren Cyclodextrinen überlegen sein, da ihre Bioverfügbarkeit und Abgabe deutlich besser ist. „Neben Fortschritten für künftige Therapie der Niemann-Pick-Krankheit Typ C liefert NanoMop auch Ansätze zur Behandlung anderer neurodegenerativer Erkrankungen, denen ein gestörter Cholesterinstoffwechsel zugrunde liegt, etwa Alzheimer, Parkinson und Huntington“, schließt Puglisi. Die Ergebnisse von NanoMop wurden vom Innovationsradar veröffentlicht, einer Initiative der Europäischen Kommission, die EU-finanzierte Innovationsforschung und deren Innovatoren auszeichnet.

Schlüsselbegriffe

NanoMop, Cholesterin, Nanopartikel, Gehirn, Cyclodextrin, Beta-CD, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, BHS, Blut-Hirn-Schranke, Beta-Cyclodextrin

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