Pionierska strategia okazuje się obiecująca w leczeniu śmiertelnej postaci choroby Niemanna-Picka typu C
Choroba Niemanna-Picka typu C wywoływana jest przez nagromadzenie się cholesterolu, szczególnie w mózgu; co powoduje uszkodzenie mózgu oraz nieunikniony spadek zdolności poznawczych i motorycznych. Objawy przedmiotowe i podmiotowe pojawiają się zwykle w dzieciństwie i postępują, co skutkuje zagrażającymi życiu powikłaniami w drugiej lub trzeciej dekadzie życia. Na schorzenie to cierpi 1 na 100 000 osób w Unii Europejskiej.
Badanie potencjału cyklodekstryn
Cyklodekstryny stanowią potencjalną metodę leczenia tej często śmiertelnej choroby z uwagi na ich zdolność do usuwania cholesterolu. Niestety, cukry te nie są w stanie skutecznie przekraczać bariery krew-mózg. Co więcej, zazwyczaj skuteczne leczenie wymaga podawania wysokich dawek cyklodekstryn. „Nasze podejście wskazuje, że jesteśmy w stanie potencjalnie rozwiązać ten problem, włączając cyklodekstryny do bardzo dużych struktur cząsteczkowych”, stwierdza Antonino Puglisi, stypendysta działania „Maria Skłodowska-Curie”, który realizował badania eksperymentalne w ramach finansowanego ze środków UE projektu NanoMop. „Robiąc to, zajęliśmy się ważnym pytaniem, które wymaga odpowiedzi Nasze prace przyczynią się do wyleczenia tej rzadkiej i mało znanej choroby”. Aby zapewnić lepsze i skuteczniejsze leczenie choroby Niemanna-Picka, partnerzy projektu zaprojektowali, zsyntetyzowali i opisali nową klasę nanocząstek polimerowych. Stworzyli oni nanoarchitekturę wrażliwą na pH, stosując łatwą do wykorzystania metodę.
Innowacyjne podejście do leczenia chorób powiązanych z cholesterolem
Badacze opracowali syntetyczną metodę tworzenia nanocząstek polimerowych zawierających beta-cyklodekstrynę. Substancja ta była uwalniana z polimeru w lekko zakwaszonym środowisku. Beta-cyklodekstryna zwykle nie jest w stanie pokonać bariery krew-mózg z uwagi na swą masę cząsteczkową oraz właściwości hydrofilowe. Badacze wykazali jednak, że po powiązaniu tej substancji z polimerem utworzona przez nie nanocząstka może być w stanie pokonać tę barierę. W wyniku tego możliwe jest uwalnianie beta-cyklodekstryny z nanocząstki i usuwanie cholesterolu. „Takie nanocząstki na bazie cyklodekstryny stanowią obiecujące narzędzie terapeutyczne w leczeniu chorób związanych z cholesterolem”, wyjaśnia Puglisi. W szczególności mogą one pomóc w usunięciu ograniczeń dotyczących istniejącej metody leczenia z wykorzystaniem cyklodekstryny, opartej na monomerach, których biodostępność i podawanie stanowią prawdziwe wyzwanie. „Wyniki projektu NanoMop, oprócz wsparcia rozwoju potencjalnej metody leczenia choroby Niemanna-Picka typu C, mogą również przyczynić się do leczenia innych schorzeń neurodegeneracyjnych, w przypadku których występuje zaburzony metabolizm cholesterolu. Należą do nich choroba Alzheimera, choroba Parkinsona i pląsawica Huntingtona”, podsumowuje Puglisi. Prace badaczy skupionych wokół projektu NanoMop docenia Innovation Radar, inicjatywa Komisji Europejskiej, która wyszukuje innowacje o dużym potencjale i pracujących nad nimi naukowców dzięki finansowanym przez UE badaniom naukowym.
Słowa kluczowe
NanoMop, cholesterol, nanocząstka, mózg, cyklodekstryna, beta-cyklodekstryna, choroba Niemanna-Picka typu C, bariera krew-mózg
