Un nouvel espoir pour les patients atteints d’hypertension artérielle pulmonaire Exempt d’effets secondaires graves, un nouveau médicament contre l’hypertension artérielle pulmonaire pourrait changer la donne dans le traitement de cette maladie débilitante et souvent mortelle. Santé © Natali Mis, Shutterstock L’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est une maladie rare, mais potentiellement mortelle, qui se manifeste lorsque les petites artères transportant le sang du cœur vers les poumons sont obstruées. Ce rétrécissement des artères oblige le cœur à travailler davantage pour pomper le sang, ce qui entraîne souvent une insuffisance cardiaque, puis la mort. Il n’existe malheureusement aucun traitement curatif contre l’HTAP, et les médicaments disponibles présentent de graves effets secondaires, sont mal tolérés et ne prolongent l’espérance de vie que d’une année, dans le meilleur des cas. Mais il y a désormais un nouvel espoir pour les patients atteints d’HTAP, et il se nomme NTP42. Mis au point par la société pharmaceutique irlandaise ATXA Therapeutics, le NTP42 est un nouveau médicament thérapeutique ciblant une voie unique qui est à l’origine de l’HTAP. «Nous sommes convaincus que ce nouveau médicament représente une thérapie vraiment révolutionnaire, capable de modifier le cours de la maladie afin de traiter toutes les caractéristiques cliniques de l’HTAP sans aucun effet secondaire grave», déclare Therese Kinsella, professeure de biochimie à l’University College Dublin et fondatrice d’ATXA. Avec le soutien du projet PAH-HOPE, financé par l’UE, ce médicament susceptible de changer la donne franchit une étape supplémentaire qui devrait lui permettre, à terme, de sauver des vies. Une expérience transformatrice Grâce au projet PAH-HOPE, Therese Kinsella et son équipe ont amélioré le niveau de préparation clinique du NTP42. Il s’agit notamment d’augmenter les capacités de fabrication, de développer le portefeuille de propriété intellectuelle (avec 13 brevets accordés au niveau mondial à ce jour), d’améliorer le niveau de maturité technologique et de créer une stratégie de commercialisation. L’une des principales réussites du projet a consisté à obtenir l’approbation des essais cliniques par la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency du Royaume-Uni, ouvrant ainsi la voie aux premiers essais cliniques de phase I chez l’homme. «Ce projet a transformé ATXA, faisant passer notre équipe ambitieuse du statut d’entité de développement préclinique à celui d’une société pharmaceutique à part entière dans le domaine du développement clinique», explique Therese Kinsella. Au cours du projet, les chercheurs d’ATXA ont également découvert que le NTP42 présentait, outre sa capacité à soigner l’HTAP, un certain potentiel pour traiter d’autres maladies, notamment les maladies pulmonaires interstitielles et la COVID-19 de longue durée. «Les causes et les symptômes de l’HTAP se retrouvent dans plusieurs autres maladies cardiaques et pulmonaires très répandues. Beaucoup d’entre elles mettent également le pronostic vital en jeu et représentent un fardeau socio-économique important», ajoute-t-elle. «Il existe un véritable potentiel pour que la portée commerciale et les avantages du NTP42 se manifestent bien au-delà de l’HTAP.» De l’espoir à la réalité Grâce au soutien financier de l’UE, ATXA est bien partie pour commercialiser son traitement révolutionnaire de l’HTAP, le tout premier du genre. La société a commencé les essais de phase I en mai 2021 et accélère actuellement le développement de sa technologie en vue de procéder à un essai de phase II chez des patients atteints d’HTAP. Pour être certaine de pouvoir répondre à la demande anticipée lors du lancement du NTP42, ATXA a prévu de développer son équipe et d’augmenter ses capacités de production. «L’ambition d’ATXA consiste non seulement à devenir un leader en ce qui concerne la délivrance de traitements innovants pour l’HTAP et les pathologies associées, mais surtout à améliorer le pronostic des patients atteints d’HTAP», conclut Therese Kinsella. «Grâce au projet PAH-HOPE, il ne s’agit plus seulement d’un espoir, mais d’une réalité qui est en train de se concrétiser rapidement.» Mots‑clés PAH-HOPE, hypertension artérielle pulmonaire, HTAP, maladie, ATXA Therapeutics, médicament thérapeutique, préparation clinique, essais cliniques, pharmaceutique
