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Lakhesys: building the machine to make the medicines of tomorrow

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Las innovaciones en linfocitos T con CAR ofrecen nuevos tratamientos contra el cáncer

Un innovador proceso de producción de genoterapias podría reducir el coste de desarrollo de nuevas terapias contra el cáncer y hacer llegar más rápidamente los medicamentos a los pacientes.

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Los linfocitos T —un tipo de leucocito— son una parte importante del sistema inmunitario, ya que ayudan al organismo a eliminar las células enfermas. Son extremadamente eficaces, ya que pueden multiplicarse para formar un ejército proporcional a la amenaza. Es en gran parte gracias a ellos que somos capaces de combatir las infecciones víricas. En los últimos años, los científicos han sido capaces de diseñar genéticamente los linfocitos T de un paciente para que reconozcan y eliminen las células que llevan una molécula específica en su superficie. Estas células modificadas —denominadas https://www.cancer.gov/espanol/cancer/tratamiento/investigacion/celulas-t-y-car (linfocitos T con CAR)— podrían ayudar a eliminar células cancerosas, al dirigirse a moléculas de membrana específicas del cáncer. Como explica el coordinador del proyecto Lakhesys, Jérémie Laurent, director general de Astraveus en Francia: «Los linfocitos T con CAR son una tecnología que aprovecha la eficacia de los linfocitos T. Sin embargo, el elevado coste de los tratamientos basados en los linfocitos T con CAR sigue siendo un factor prohibitivo para su aplicación a gran escala en la asistencia sanitaria». Esto se debe en parte a que los linfocitos T con CAR son células vivas modificadas genéticamente específicas para cada paciente. Como resultado, optimizar el proceso de fabricación es un reto, al igual que la escalabilidad en el mercado. «Por eso muchas farmacéuticas dudan y a veces desisten a pesar de contar con datos clínicos sólidos», añade Laurent.

Ampliar la fabricación de linfocitos T con CAR

Por ello, el equipo del proyecto Lakhesys, financiado con fondos europeos, se propuso desarrollar y ampliar un proceso de fabricación viable para tratamientos basados en linfocitos T con CAR. El concepto se basa en un innovador chip microfluídico, desarrollado por Astraveus, que la empresa cree que podría hacer avanzar significativamente la industria de los linfocitos T con CAR. «El objetivo de este proyecto era desarrollar Lakhesys, un prototipo de fundición celular modular de extremo a extremo basado en esta tecnología microfluídica Se puede concebir como en una fábrica de terapias celulares de alta tecnología», explica Laurent. Gran parte del proyecto consistió en actividades de investigación y desarrollo en las fronteras del conocimiento, con el objetivo de convertir el prototipo en un producto listo para comercializarse. Entre ellas se encontraban múltiples nuevas tecnologías microfluídicas, como los biorreactores microfluídicos de alta capacidad. «Hicieron falta organización y un gran espíritu de equipo para desarrollar todas estas tecnologías diferentes en paralelo Pudimos integrarlos todos en prototipos de complejidad y grados de automatización crecientes», afirma Laurent.

Un sistema completo de producción de genoterapias

El prototipo final del sistema, denominado Lakhesys, permite la producción automatizada, autónoma e integral de una terapia con linfocitos T con CAR. El equipo pudo demostrar el potencial de esta innovación para resolver problemas de desarrollo y escalabilidad. «El diseño, la fabricación y la validación de esta herramienta suponen un verdadero avance en la capacidad de producir nuevos tratamientos de forma barata y precisa. La incorporación de estos chips a un sistema prototipo demuestra el enorme potencial para escalar la producción de linfocitos T con CAR», señala Laurent.

Terapias eficaces al alcance de los pacientes

El éxito del proyecto Lakhesys abre la puerta a llevar terapias eficaces a los pacientes de forma más rápida y con un uso más eficiente de los recursos. «Actualmente estamos validando nuestra tecnología para la fabricación de linfocitos T con CAR en colaboración con el Centro MEARY (sitio web en francés), AP-HP (sitio web en francés) e Inserm El resultado debería ser una demostración a escala real del potencial de esta tecnología para reducir costes y aumentar el rendimiento. Más allá de eso, nos estamos preparando para las asociaciones y la comercialización», agrega Laurent. La esperanza es que este avance establezca nuevos estándares para el desarrollo de terapias celulares de menor coste y una fabricación ampliable. A su vez, conducirá a terapias celulares cada vez más avanzadas que salvarán vidas. «El potencial de estas terapias celulares es prácticamente ilimitado. Nuestro objetivo es contribuir a que sea una realidad», asegura Laurent.

Palabras clave

Lakhesys, gen, cáncer, medicamentos, linfocito T con CAR, célula, sanidad, genéticamente

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