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Lakhesys: building the machine to make the medicines of tomorrow

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Innovazioni relative alle cellule T del recettore dell’antigene chimerico offrono nuovi trattamenti oncologici

Un processo produttivo innovativo per la terapia genica potrebbe ridurre il costo di sviluppo di nuove terapie antitumorali, fornendo più rapidamente i farmaci ai pazienti.

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Le cellule T, un tipo di globuli bianchi, ricoprono un ruolo importante nel sistema immunitario, aiutando l’organismo a eliminare le cellule malate. Sono molto potenti poiché sono in grado di moltiplicarsi per costituire un esercito adeguato a contrastare la minaccia, ed è in gran parte grazie al loro intervento che è possibile sconfiggere le infezioni virali. Negli ultimi anni, alcuni scienziati sono riusciti a progettare geneticamente le cellule T di un paziente allo scopo di riconoscere e annientare le cellule portatrici di una molecola specifica sulla propria superficie. Queste cellule modificate, denominate cellule T del recettore dell’antigene chimerico, potrebbero contribuire a eliminare le cellule tumorali, prendendo di mira molecole di membrana specifiche del cancro. «Le cellule T del recettore dell’antigene chimerico costituiscono una tecnologia che sfrutta il potere delle cellule T», spiega Jérémie Laurent, coordinatore del progetto Lakhesys e amministratore delegato dell’azienda Astraveus, con sede in Francia. «Tuttavia, il costo elevato dei trattamenti basati su queste cellule ne impedisce il vasto impiego nell’ambito dell’assistenza sanitaria.» Ciò è dovuto in parte al fatto che queste cellule sono cellule viventi geneticamente modificate di pazienti specifici. Di conseguenza, ottimizzarne il processo di produzione è impegnativo, così come la scalabilità di mercato. «Per questo motivo, molte aziende farmaceutiche esitano e talvolta rinunciano nonostante dati clinici solidi», aggiunge Laurent.

Ampliare la produzione di cellule T del recettore dell’antigene chimerico

Il progetto Lakhesys, finanziato dall’UE, ha pertanto tentato di sviluppare e ampliare un processo di produzione sostenibile per i trattamenti basati su questo tipo di cellule T. Il concetto si fonda su un chip microfluidico inedito, realizzato da Astraveus, che l’azienda ritiene possa fare avanzare notevolmente il settore delle cellule T del recettore dell’antigene chimerico. «L’obiettivo di questo progetto era mettere a punto Lakhesys, ovvero un prototipo di fucina completa e modulare di cellule basata su questa tecnologia microfluidica», chiarisce Laurent. «La si potrebbe definire una fabbrica ad alta tecnologia di terapie cellulari.» Gran parte del progetto ha riguardato attività di ricerca e sviluppo di frontiera, finalizzate a trasformare il prototipo in un prodotto pronto per il mercato. Tra queste figuravano diverse nuove tecnologie microfluidiche, tra cui bioreattori microfluidici a elevata capacità. «Ci sono voluti organizzazione e un forte spirito di gruppo per sviluppare in contemporanea tutte queste tecnologie differenti», afferma Laurent. «Siamo riusciti a integrarle tutte in prototipi di complessità e livelli di automazione sempre maggiori.»

Un sistema completo di produzione di terapie geniche

Il prototipo funzionante finale, chiamato Lakhesys, prevede la produzione automatizzata, indipendente e completa di una terapia con cellule T del recettore dell’antigene chimerico. Il gruppo è riuscito a dimostrare il potenziale di questa innovazione nell’affrontare le questioni legate a sviluppo e scalabilità. «La progettazione, la produzione e la convalida dello strumento rappresentano una vera rivoluzione per la capacità di creare nuovi trattamenti in modo economico e preciso», osserva Laurent. «Inserire questi chip in un sistema prototipo rivela l’enorme possibilità di ampliamento della produzione di cellule T del recettore dell’antigene chimerico.»

Terapie efficaci al servizio dei pazienti

Il successo del progetto Lakhesys permette di fornire terapie efficaci ai pazienti in modo più rapido e più efficiente nell’impiego delle risorse. «Al momento stiamo convalidando la nostra tecnologia per la produzione di cellule T del recettore dell’antigene chimerico in partenariato con il Centro MEARY (sito web in francese), il centro ospedaliero universitario AP-HP (sito web in francese) e l’Istituto nazionale della sanità e della ricerca medica Inserm», aggiunge Laurent. «Ciò dovrebbe tradursi in una dimostrazione su larga scala della capacità della tecnologia di abbassare i costi e aumentare il rendimento. Oltre a questo, ci stiamo preparando a instaurare partenariati e alla commercializzazione.» La speranza è che questa soluzione rivoluzionaria imponga nuovi standard per lo sviluppo e la produzione scalabile di terapie cellulari a costi inferiori. A sua volta, ciò condurrà a terapie cellulari più avanzate che mai, le quali salveranno molte vite. «Il potenziale di queste terapie cellulari è virtualmente infinito», conclude Laurent, «e puntiamo a trasformare tutto ciò in realtà».

Parole chiave

Lakhesys, gene, tumore, farmaci, cellula T del recettore dell’antigene chimerico, cellula, assistenza sanitaria, geneticamente

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