Idebenona- a promete un medicamento para la ataxia de Friedreich
La ataxia de Friedreich (FRDA) es una enfermedad rara grave de progresión lenta, que conlleva la pérdida del equilibrio entre cinco y diez años después de su aparición. Entre los síntomas podemos incluir la escoliosis, malformaciones en las piernas y a menudo cardiomiopatía, que hace que los pacientes requieran fisioterapia y a veces cirugía. Lo más importante es la ayuda psicológica a los pacientes y sus familias, ya que los enfermos de FRDA suelen estar a menudo en cama con una calidad de vida muy mala. Hasta 1999 no se descubrió ningún medicamento efectivo contra la FRDA, año en que se halló un nuevo compuesto llamado idebenona, que demostró una gran eficacia en un sistema celular que provenía de un tejido de corazón humano. Para continuar con esta demostración, este proyecto se centró en estudios más avanzados sobre la eficacia de la idebenona como tratamiento para la cardiomiopatía producida por la FRDA. Por tanto, utilizaron células intactas que producen una cantidad insuficiente de frataxina o que sencillamente no producen frataxina - la proteína mitocondrial responsable - , obtenidas de modelos transgénicos de ratones y muestras humanas para los ensayos preclínicos. La eficiencia del producto se demostró en los tres sistemas diferentes, ofreciendo unos resultados interesantes. Concretamente, se observó que la idebenona es un antioxidante fuerte con un gran potencial para combatir los distintos ataques de oxidación in situ en las células vivas. Además, puede antagonizar la hipertrofia cardiaca en los modelos de ratones y pacientes, con un enfoque diferente. Una cantidad residual suficiente de frataxina junto con la administración de idebenona puede restaurar la actividad de la proteína que contiene una masa de hierro-azufre, cuya pérdida se ha observado específicamente en los pacientes de FRDA. Se busca ahora colaboración para desarrollar y distribuir las nuevas moléculas antioxidante para controlar la enfermedad de FRDA.
