L'idebenone - un médicament prometteur pour l'ataxie de Friedreich (AFRD)
L'ataxie de Friedreich's (AFRD) est considérée comme une maladie rare et grave à progression lente qui conduit à une dégénérescence de la marche 5 à 10 ans après son apparition. Les symptômes incluent notamment la scoliose, des malformations au niveau des jambes et, très souvent, une cardiomyopathie, qui fait que les patients doivent souvent subir une physiothérapie et parfois une opération chirurgicale. Le soutien physiologique des patients et de leur famille est tout particulièrement important dans la mesure où les patients AFDR sont souvent cloués au lit, avec une très mauvaise qualité de vie. Jusqu'en 1999, aucun médicament efficace n'avait été trouvé pour l'AFRD. C'est alors qu'est apparu un nouveau composé du nom d'idebenone, qui présentait une efficacité accrue dans un système cellulaire prélevé dans des tissus du coeur humain. À la suite de cette découverte, ce projet s'est centré sur d'autres recherches plus avancées sur l'efficacité de l'idebenone dans le traitement de la cardiomyopathie AFRD. Ces recherches ont utilisé des cellules intactes présentant une déficience ou une absence totale de frataxine - la protéine mitochondriale responsable de la maladie, prélevées sur des modèles de souris transgéniques et des échantillons humains afin de réaliser des tests précliniques. L'efficacité du produit a été établie sur les trois systèmes différents, d'où l'intérêt des résultats. De manière plus spécifique, il s'est avéré que l'idebenone était un antioxydant robuste capable d'empêcher dans une large mesure différentes attaques oxydatives in situ dans les cellules vivantes. Il pourrait en outre empêcher l'hypertrophie du coeur dans les modèles de souris et chez les patients, grâce à une approche différente. Par ailleurs, une quantité résiduelle suffisante de frataxine associée à l'administration d'idebebone pourrait permettre de restaurer l'activité des protéines contenant de l'oxyde de fer-soufre, dont la perte est observée de manière spécifique chez les patients AFRD. Une collaboration est recherchée pour le développement/la distribution des nouvelles molécules d'antioxydant permettant le contrôle de la maladie AFRD.
