Facilitar la llegada de nuevas terapias para la CF
Antes de que cualquier línea de investigación pueda arrojar los primeros resultados, es importante que los científicos creen las herramientas apropiadas con las que poder desarrollar sus tareas. En la fibrosis quística (CF), la aparición de la enfermedad se atribuye a la mutación de una proteína defectuosa, que en circunstancias normales actúa como canal de ion cloruro en la membrana celular. Esta proteína recibe el nombre de Regulador de Conductancia Transmembranal de la Fibrosis Quística (CFTR) y básicamente controla la entrada y la salida de los iones cloruro a la célula. Las moléculas de CFTR que no funcional correctamente o que lo hacen de forma parcial pueden causar daños graves a las células, lo que se manifiesta en forma de diferentes síntomas de CF. Intentar rescatar estas células depende del descubrimiento y de la optimización de nuevos compuestos que pueden afectar a la función de las CFTR. No obstante, antes de poder buscar esos compuestos, es fundamental crear modelos animales que puedan imitar la patología de la CF. En otras palabras, el objetivo es criar animales de laboratorio que lleven la forma mutada de CFTR y conservar este fenotipo a través de las siguientes generaciones. La Universidad Erasmus de Rotterdam se propuso criar determinadas variedades de ratones, que llevan una versión mutada específica de CFTR. Los constructos genéticos fueron sometidos a varias pruebas para determinar la idoneidad del modelo y la velocidad de progresión de la enfermedad. Se consideró que varios de estos modelos eran apropiados y desde entonces se han utilizado para probar nuevas alternativas terapéuticas. Entre estas propuestas nuevas se incluyen métodos genéticos y también métodos de intervención farmacéutica. Los modelos animales aquí descritos podrían constituir la base de los proyectos de CF en la industria farmacéutica y el sector académico.
