Aprire la strada verso nuove terapie per la fibrosi cistica
Prima ancora che qualsiasi linea di ricerca possa raccogliere dati preliminari, è importante che gli scienziati creino gli strumenti appropriati con cui svolgere i compiti desiderati. Nella fibrosi cistica (CF), l'insorgere della malattia è attribuito ad una proteina mutata strutturalmente deficiente, che in circostanze normali agisce da canale ionico dei cloruri nella membrana cellulare. Questa proteina è stata denominata CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica, e controlla essenzialmente l'ingresso e l'uscita degli ioni cloruro nella cellula. Le molecole CFTR che funzionano male o non funzionano affatto possono provocare un grave danno cellulare, che nella CF si manifesta con una varietà di sintomi. Il recupero di queste cellule dipende dalla scoperta e dall'ottimizzazione di nuovi composti che possono agire sulla funzione della CFTR. Tuttavia, prima di poter cercare tali composti, è decisivo creare modelli animali che possano mimare la patologia della CF. In altre parole, l'obiettivo è allevare animali di laboratorio portatori della o delle forme mutate di CFTR, che conservino inalterato questo fenotipo di generazione in generazione. La Erasmus University di Rotterdam ha iniziato ad allevare specifici ceppi di topi portatori di una specifica versione mutata di CFTR. Le costruzioni genetiche hanno subito una serie di test destinati a determinare l'idoneità del modello e il tasso di avanzamento della malattia. Alcuni di questi modelli sono stati giudicati idonei e da allora vengono usati per testare i nuovi approcci terapeutici. Tali approcci includono metodi sia farmaceutici che d'intervento. I modelli animali qui descritti potrebbero formare la base per progetti sulla CF condotti da industrie farmaceutiche e università.
