Ensayos con células madre para curar las enfermedades degenerativas
Aunque pueden afectar a cualquier grupo de edad, las enfermedades degenerativas inciden especialmente en las personas mayores, lo que supone un importante coste económico para la sociedad. El uso terapéutico de las células madre para tratar enfermedades degenerativas o el deterioro relacionado con la edad podría beneficiar a amplios sectores de la sociedad. Las células madre somáticas poseen la capacidad de autorrenovarse y diferenciarse en más de un tipo de célula de su tejido originario. Los artífices del proyecto ENDOSTEM se plantearon el ambicioso objetivo de desarrollar nuevas estrategias para la estimulación in situ de células madre residentes en tejidos dañados. Quince equipos clínicos y de investigación procedentes del ámbito académico y de pequeñas empresas biotecnológicas e importantes compañías farmacéuticas se reunieron en torno a esta iniciativa para activar las células madre musculares e inducir una reparación tisular eficaz. Este proyecto de cinco años de duración diseñó estrategias basadas en distintos agentes terapéuticos para estimular la activación de células madre, concretamente en ácidos nucleicos, péptidos, fármacos antioxidantes y modificadores epigenéticos. Tras los estudios preclínicos, varios de los compuestos seleccionados alcanzaron la fase de ensayo clínico. Se realizaron estudios clínicos de fase I y II con una combinación de óxido nítrico y fármacos antiinflamatorios no esteroideos, así como sendos ensayos de fase II para evaluar los efectos de los inhibidores de la histona deacetilasa en la distrofia muscular de Duchenne y estudiar la N-acetilcisteína como agente terapéutico. Como resultado directo del trabajo del consorcio surgió un nuevo compuesto; una forma soluble de la proteína denominada Cripto que se encuentra ya en una fase avanzada de desarrollo preclínico. El consorcio de ENDOSTEM también investigó los mecanismos moleculares que controlan la activación de las células madre y su diferenciación. Los científicos identificaron varios compuestos (péptidos o miARN) que estimulaban la migración de las células madre y su reclutamiento para procesos de regeneración. Aunque el proyecto ENDOSTEM va especialmente dirigido a la regeneración del músculo, sus resultados también contribuirán al desarrollo de nuevas curas para otras enfermedades degenerativas, tales como la aterosclerosis, el daño vascular inducido por la diabetes y la enfermedad vascular isquémica periférica.
Palabras clave
Célula madre, enfermedades degenerativas, reparación tisular, distrofia muscular, regeneración muscular
