Testy na bazie komórek macierzystych w chorobach zwyrodnieniowych
Wprawdzie choroby zwyrodnieniowe występują nie tylko u osób w podeszłym wieku, jednak to w takie osoby uderzają najsilniej, co wiąże się z dużym obciążeniem społeczno-ekonomicznym. Zastosowanie komórek macierzystych w leczeniu chorób zwyrodnieniowych i objawów starzenia może potencjalnie być korzystne dla dużej grupy osób. Somatyczne komórki macierzyste mają zdolność do samoodnowy i produkowania komórek różnych tkanek w swojej lokalizacji. Projekt ENDOSTEM miał ambitne zadanie polegające na udoskonaleniu nowych strategii stymulacji komórek macierzystych in situ w obrębie uszkodzonych tkanek. W projekcie połączyło siły 15 zespołów badawczych z uczelni i szpitali klinicznych, małe przedsiębiorstwa biotechnologiczne i duże koncerny farmaceutyczne, stawiając sobie za cel aktywację mięśniowych komórek macierzystych i skuteczną regenerację tej tkanki. Podczas pierwszych 5 lat realizacji projektu rozpoczęto prace nad kilkoma środkami leczniczymi, odgrywającymi rolę aktywatorów komórek macierzystych. Te produkty lecznicze obejmują kwasy nukleinowe, peptydy, leki o działaniu przeciwutleniającym i wywołującym modyfikacje epigenetyczne. Po badaniach przedklinicznych wybranych związków wiele z nich zostało poddanych badaniom klinicznym. Przykładami mogą być badania kliniczne fazy I i II dotyczące połączenia tlenku azotu i leków przeciwzapalnych, badanie fazy II oceniające wpływ stosowania inhibitorów deacetylazy histonowej u chorych z dystrofią mięśniową Duchenne'a oraz badanie kliniczne fazy II zastosowania N-acetylocysteiny jako środka leczniczego. Ponadto konsorcjum skierowało uwagę na kolejny związek, rozpuszczalną formę białka Cripto, która jest obecnie na zaawansowanym etapie prac przedklinicznych. W projekcie ENDOSTEM analizowano również mechanizmy molekularne kontrolowania aktywacji i różnicowania komórek macierzystych. Naukowcy zidentyfikowali szereg związków (peptydów i miRNA), które sprzyjają migracji komórek macierzystych i rekrutowaniu ich do regenerowania tkanek. Wprawdzie projekt ENDOSTEM koncentrował się na regeneracji, jednak jego wyniki usprawnią również opracowanie nowych metod leczenia innych chorób zwyrodnieniowych, w tym miażdżycy, a także uszkodzeń naczyń krwionośnych w cukrzycy i chorobie tętnic obwodowych.
Słowa kluczowe
Komórki macierzyste, choroby zwyrodnieniowe, naprawa tkanki, dystrofia mięśniowa, regeneracja mięśni
