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Cell permeable peptides as drug delivery system: a way towards innovative therapeutic strategies for neurodegeneration

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Fármacos innovadores contra los trastornos neurodegenerativos

Los trastornos neurodegenerativos afectan a la calidad de vida de los pacientes y sus familias y comportan una carga socioeconómica importante. Con el propósito de describir nuevas estrategias terapéuticas, un grupo de científicos europeos generó pequeños péptidos con permeabilidad celular dirigidos a rutas de señalización implicadas en diversas enfermedades neurodegenerativas.

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Hoy en día, en los países industrializados, una de cada tres personas padece trastornos del sistema nervioso central. Como resultado, el presupuesto destinado a tratar los trastornos neurodegenerativos es superior al destinado a las enfermedades cardiovasculares y el cáncer juntos. El objetivo de la iniciativa CPADS , financiada con fondos comunitarios, consistió en diseñar estrategias terapéuticas innovadoras para los trastornos neurodegenerativos más frecuentes. El propósito del equipo fue sintetizar péptidos con permeabilidad celular capaces de manipular las rutas biológicas implicadas en los procesos degenerativos responsables de la muerte neuronal. Estos péptidos tienen la capacidad de bloquear de forma sólida las vías de señalización intracelular o los complejos proteicos intracelulares. Cabe destacar que, además de su utilidad terapéutica, los péptidos con permeabilidad celular constituyen herramientas eficaces para crear modelos animales con enfermedades. Los resultados y los objetivos del proyecto se encuentran en la página web del proyecto. Los científicos de CPADS se centraron en el estudio del Alzheimer (A) y el Parkinson (P) como paradigmas para la identificación y caracterización de este tipo de péptidos terapéuticos. Se analizaron más de doce péptidos cabeza de serie por su implicación en vías de señalización clave en la neurodegeneración. El análisis in vivo permitió identificar el péptido D-JNKI1 como tratamiento de rescate para el A y el péptido competidor GluN2A/PSD-95 como medio para mejorar la capacidad motora en un modelo experimental de P. Los científicos, además de utilizar péptidos con permeabilidad celular para bloquear vías de transducción de señales específicas, generaron un modelo animal innovador de A esporádico que podría resultar de utilidad en el análisis de medicamentos. En conjunto, los resultados del estudio CPADS demostraron la capacidad de determinados péptidos con permeabilidad celular de actuar como tratamientos experimentales contra los trastornos neurodegenerativos. La investigación de estos fármacos novedosos en el ámbito clínico determinará su eficacia como futuras estrategias terapéuticas.

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