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Optical imaging of retinal function for gene and cell therapies

Descripción del proyecto

Obtención de imágenes innovadoras de la retina para el desarrollo de tratamientos de restablecimiento de la vista

Las genoterapias y los tratamientos celulares ofrecen la esperanza de recuperar la vista a los pacientes con enfermedades hereditarias de la retina (IRD, por sus siglas en inglés). La obtención de imágenes de la retina es crucial para el desarrollo de estos tratamientos, ya que permite diagnosticar al paciente para determinar qué células están degeneradas y determinar un plan terapéutico adecuado y las manipulaciones del tratamiento celular, así como el seguimiento clínico durante el tratamiento. El objetivo del proyecto OPTORETINA, financiado con fondos europeos, es combinar las configuraciones ópticas existentes de la tomografía de coherencia óptica de campo completo dinámica y la oftalmoscopia de óptica adaptativa, ambas de reciente aparición. Este método permitirá la estimulación de la retina con luz visible para evaluar las células supervivientes en los pacientes con IRD, caracterizar los organoides de la retina derivados de células madre pluripotentes y monitorizar a los pacientes en el entorno clínico para comprobar que la vista se está preservando o restaurando con éxito.

Objetivo

For patients suffering from inherited retinal diseases (IRDs), gene and cell therapies offer hope of preserving or restoring vision. Retinal imaging is crucial, to first phenotype patients to determine which cells are degenerated and devise an appropriate therapeutic path; then in the lab for cell therapy development, and finally back in the clinic to monitor therapeutic success in patients who have been treated with gene or cell therapy. To date, the imaging tools used in the clinic do not provide sufficient resolution for visualizing individual cells non-invasively, constituting a major roadblock for the development of gene and cell therapies.
My group develops novel optical imaging tools for noninvasive cellular imaging such as full field optical coherence tomography (FFOCT), an interferometric technique, and adaptive optics ophthalmoscopy (AOO), which corrects ocular aberrations, to achieve diffraction limited resolution of in vivo retina. Recently we also devised a dynamic FFOCT method to detect metabolic contrast using intracellular organelle motion to indicate cell activity. These new noninvasive, all optical tools have the potential to provide, for the first time, simultaneous subjective and objective retinal function measurements. Here, I propose to adapt these existing optical setups based on dynamic FFOCT and AOO to allow retinal stimulation with visible light to enable functional testing of i) patients with IRDs in order to evaluate surviving cells and orient their therapy path; ii) in vitro retinal organoids derived from induced pluripotent stem cells; ii) patients being treated in our clinical centre with novel gene and cell therapies to check that vision is being successfully preserved or restored.
The new imaging methods developed here will achieve quantitative functional assessment of cellular activity in vivo and in vitro, lifting the major imaging obstacles for successful application of gene and cell therapies in the clinic.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

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Régimen de financiación

ERC-COG - Consolidator Grant

Institución de acogida

FONDATION DE COOPERATION SCIENTIFIQUE VOIR ET ENTENDRE
Aportación neta de la UEn
€ 546 250,00
Dirección
17 RUE MOREAU
75012 Paris
Francia

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Región
Ile-de-France Ile-de-France Paris
Tipo de actividad
Research Organisations
Enlaces
Coste total
€ 1 999 720,00

Beneficiarios (4)