Descrizione del progetto
L’imaging retinico innovativo per lo sviluppo di terapie rivolte al recupero della vista
Le terapie geniche e cellulari offrono la speranza di ripristinare la vista ai pazienti affetti da malattie retiniche ereditarie. L’imaging retinico è fondamentale per lo sviluppo di tali terapie, consentendo la diagnostica del paziente per stabilire quali cellule sono degenerate, stabilendo un piano terapeutico appropriato e manipolazioni di terapie cellulari, oltre al monitoraggio clinico durante il trattamento. Il progetto OPTORETINA, finanziato dall’UE, si propone di combinare le configurazioni ottiche esistenti della tomografia ottica a radiazione coerente dinamica a pieno campo introdotta recentemente e l’oculistica ottica adattiva. Tale approccio consentirà la stimolazione retinica con la luce visibile per valutare le cellule sopravvissute in pazienti affetti da malattie retiniche ereditarie, per caratterizzare gli organoidi retinici ricavati da cellule staminali pluripotenti e per monitorare i pazienti nella pratica clinica al fine di controllare che la vista sia stata preservata o recuperata con successo.
Obiettivo
For patients suffering from inherited retinal diseases (IRDs), gene and cell therapies offer hope of preserving or restoring vision. Retinal imaging is crucial, to first phenotype patients to determine which cells are degenerated and devise an appropriate therapeutic path; then in the lab for cell therapy development, and finally back in the clinic to monitor therapeutic success in patients who have been treated with gene or cell therapy. To date, the imaging tools used in the clinic do not provide sufficient resolution for visualizing individual cells non-invasively, constituting a major roadblock for the development of gene and cell therapies.
My group develops novel optical imaging tools for noninvasive cellular imaging such as full field optical coherence tomography (FFOCT), an interferometric technique, and adaptive optics ophthalmoscopy (AOO), which corrects ocular aberrations, to achieve diffraction limited resolution of in vivo retina. Recently we also devised a dynamic FFOCT method to detect metabolic contrast using intracellular organelle motion to indicate cell activity. These new noninvasive, all optical tools have the potential to provide, for the first time, simultaneous subjective and objective retinal function measurements. Here, I propose to adapt these existing optical setups based on dynamic FFOCT and AOO to allow retinal stimulation with visible light to enable functional testing of i) patients with IRDs in order to evaluate surviving cells and orient their therapy path; ii) in vitro retinal organoids derived from induced pluripotent stem cells; ii) patients being treated in our clinical centre with novel gene and cell therapies to check that vision is being successfully preserved or restored.
The new imaging methods developed here will achieve quantitative functional assessment of cellular activity in vivo and in vitro, lifting the major imaging obstacles for successful application of gene and cell therapies in the clinic.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP.
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- scienze mediche e della salutebiotecnologia medicaingegneria geneticaterapia genica
- scienze mediche e della salutemedicina clinicaoftalmologia
- scienze mediche e della salutebiotecnologia medicatecnologie cellularicellule staminali
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Parole chiave
Programma(i)
Argomento(i)
Meccanismo di finanziamento
ERC-COG - Consolidator GrantIstituzione ospitante
75012 Paris
Francia