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Synthetic Circular RNA therapeutics for prevention of sepsis-associated organ failure

Obiettivo

Reversing organ failure, a leading cause of death in sepsis, requires specific modulation of biological pathways in endothelial cells, which is currently not possible with the existing drugs available. Employing RNA-based drugs to control protein expression could offer a novel therapeutic strategy in the fight against sepsis.
Circular RNAs (circRNAs) are a new class of non-coding RNAs with a unique closed-loop structure that could help address the current limitations of the RNA drugs in the disease context and open new therapeutic avenues. Therapeutic delivery of engineered synthetic circRNAs can allow taking full advantage of their unique features and functions, including increased intracellular stability, the ability to affect multiple biological pathways by sponging microRNA or proteins, and their potential for cellular context-specific control of protein expression via internal ribosome entry site (IRES)-mediated cap-independent translation.
I recently co-developed methods for the circularization and purification of large synthetic circRNAs, and pioneered their use for robust and stable protein expression in eukaryotic cells, to address the short half-life of mRNA in biological systems. I also synthesized a new type of degradable polymers that enable tissue and cell-type selective delivery of large RNAs with low toxicity.
Building on those findings, CIRCLE aims to expand the toolbox of therapeutic RNAs by engineering novel synthetic circRNAs for modulation of protein expression in sepsis (WP1 and WP2) and investigate the potential of synthetic circRNA delivery for developing RNA-based pharmacological intervention to reverse sepsis-associated lung and kidney failure (WP3 and WP4). By addressing an important gap in the knowledge on the utility of circRNAs for translational research the scientific impact of CIRCLE will extend across the research fields of pharmaceutical sciences, synthetic biology, and medicine.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) ERC-2021-STG

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Istituzione ospitante

UNIVERSITY COLLEGE CORK - NATIONAL UNIVERSITY OF IRELAND, CORK
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 1 499 946,00
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 1 499 946,00

Beneficiari (1)

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