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Assessing efficacy and safety of genome EDITing approaches for Sickle Cell Disease

CORDIS proporciona enlaces a los documentos públicos y las publicaciones de los proyectos de los programas marco HORIZONTE.

Los enlaces a los documentos y las publicaciones de los proyectos del Séptimo Programa Marco, así como los enlaces a algunos tipos de resultados específicos, como conjuntos de datos y «software», se obtienen dinámicamente de OpenAIRE .

Resultado final

Data Management Plan 2 (se abrirá en una nueva ventana)

We will revise the data management plan (see paragraph 1.2.6) at month 18

Data Management Plan 1 (se abrirá en una nueva ventana)

A document describing the data management plan (see paragraph 1.2.6) will be produced and provided at month 6

Project website and logo (se abrirá en una nueva ventana)

A web page will be created in English for information of patients, families, patient organizations, the general public, health care providers, financial actors on the aims and progress of the project.

Publicaciones

Clinical genome editing to treat sickle cell disease—A brief update (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Parinaz Zarghamian; Julia Klermund; Toni Cathomen
Publicado en: Crossref, 2023, ISSN 2296-858X
Editor: Frontiers in Medecine
DOI: 10.3389/fmed.2022.1065377

Nature Communications (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Louis C. Dacquay; Panagiotis Antoniou; Astrid Mentani; Niklas Selfjord; Hanna Mårtensson; Pei-Pei Hsieh; Salman Mustfa; George Thom; Sandra Wimberger; Mike Firth; Nina Akrap; Marcello Maresca; Martin Peterka
Publicado en: Nature Communications, 2025, ISSN 2041-1723
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/S41467-025-59708-Z

Molecular Therapy - Nucleic Acids (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Venkatesan et al.
Publicado en: Molecular therapy Nucleic acids, 2023, ISSN 2162-2531
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2023.04.024

Nature Communications (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Grégoire Cullot; Eric J. Aird; Moritz F. Schlapansky; Charles D. Yeh; Lilly van de Venn; Iryna Vykhlyantseva; Susanne Kreutzer; Dominic Mailänder; Bohdan Lewków; Julia Klermund; Christian Montellese; Martina Biserni; Florian Aeschimann; Cédric Vonarburg; Helmuth Gehart; Toni Cathomen; Jacob E. Corn
Publicado en: Nature Biotechnology, 2024, ISSN 2041-1723
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.3929/ETHZ-B-000709646

Molecular Therapy - Nucleic Acids (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Nechama Kalter; Carla Fuster-García; Alfredo Silva; Víctor Ronco-Díaz; Stefano Roncelli; Giandomenico Turchiano; Jan Gorodkin; Toni Cathomen; Karim Benabdellah; Ciaran Lee; Ayal Hendel
Publicado en: Molecular Therapy Nucleic Acids, 2025, ISSN 2162-2531
Editor: Cell Press
DOI: 10.1016/J.OMTN.2025.102636

Molecular Therapy - Nucleic Acids (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Giacomo Frati, Megane Brusson, Gilles Sartre, Bochra Mlayah, Tristan Felix, Anne Chalumeau, Panagiotis Antoniou, Giulia Hardouin, Jean-Paul Concordet, Oriana Romano, Giandomenico Turchiano, Annarita Miccio
Publicado en: Molecular Therapy, 2024, ISSN 2162-2531
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1101/2024.01.14.575586

Nature Communications (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Steicy Sobrino; Laure Joseph; Elisa Magrin; Anne Chalumeau; Nicolas Hebert; Alice Corsia; Adeline Denis; Cécile Roudaut; Clotilde Aussel; Olivia Leblanc; Mégane Brusson; Tristan Felix; Jean-Sebastien Diana; Angelina Petrichenko; Jana El Etri; Auria Godard; Eden Tibi; Sandra Manceau; Jean Marc Treluyer; Fulvio Mavilio; Frederic D. Bushman; Ambroise Marcais; Martin Castelle; Benedicte Neven; Olivier Hermine; Sylvain Renolleau; Alessandra Magnani; Vahid Asnafi; Wassim El Nemer; Pablo Bartolucci; Emmanuelle Six; Michaela Semeraro; Annarita Miccio; Marina Cavazzana
Publicado en: Nature Communications, 2025, ISSN 2041-1723
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/S41467-025-58321-4

Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Megane Brusson; Annarita Miccio
Publicado en: médecine/sciences, 2025, ISSN 2076-3271
Editor: Multidisciplinary Digital Publishing Institute
DOI: 10.1051/MEDSCI/2024191

Molecular Therapy - Nucleic Acids (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Frati, Giacomo; Brusson, Megane; Sartre, Gilles; Mlayah, Bochra; Felix, Tristan; Chalumeau, Anne; Antoniou, Panagiotis; Hardouin, Giulia; Concordet, Jean-Paul; Romano, Oriana; Turchiano, Giandomenico; Miccio, Annarita
Publicado en: Molecular Therapy, 2024, ISSN 2162-2531
Editor: Cell Press
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2024.07.015

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