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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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Assessing efficacy and safety of genome EDITing approaches for Sickle Cell Disease

CORDIS fournit des liens vers les livrables publics et les publications des projets HORIZON.

Les liens vers les livrables et les publications des projets du 7e PC, ainsi que les liens vers certains types de résultats spécifiques tels que les jeux de données et les logiciels, sont récupérés dynamiquement sur OpenAIRE .

Livrables

Data Management Plan 2 (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

We will revise the data management plan (see paragraph 1.2.6) at month 18

Data Management Plan 1 (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

A document describing the data management plan (see paragraph 1.2.6) will be produced and provided at month 6

Project website and logo (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

A web page will be created in English for information of patients, families, patient organizations, the general public, health care providers, financial actors on the aims and progress of the project.

Publications

Clinical genome editing to treat sickle cell disease—A brief update (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Parinaz Zarghamian; Julia Klermund; Toni Cathomen
Publié dans: Crossref, 2023, ISSN 2296-858X
Éditeur: Frontiers in Medecine
DOI: 10.3389/fmed.2022.1065377

Nature Communications (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Louis C. Dacquay; Panagiotis Antoniou; Astrid Mentani; Niklas Selfjord; Hanna Mårtensson; Pei-Pei Hsieh; Salman Mustfa; George Thom; Sandra Wimberger; Mike Firth; Nina Akrap; Marcello Maresca; Martin Peterka
Publié dans: Nature Communications, 2025, ISSN 2041-1723
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/S41467-025-59708-Z

Molecular Therapy - Nucleic Acids (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Venkatesan et al.
Publié dans: Molecular therapy Nucleic acids, 2023, ISSN 2162-2531
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2023.04.024

Nature Communications (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Grégoire Cullot; Eric J. Aird; Moritz F. Schlapansky; Charles D. Yeh; Lilly van de Venn; Iryna Vykhlyantseva; Susanne Kreutzer; Dominic Mailänder; Bohdan Lewków; Julia Klermund; Christian Montellese; Martina Biserni; Florian Aeschimann; Cédric Vonarburg; Helmuth Gehart; Toni Cathomen; Jacob E. Corn
Publié dans: Nature Biotechnology, 2024, ISSN 2041-1723
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.3929/ETHZ-B-000709646

Molecular Therapy - Nucleic Acids (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Nechama Kalter; Carla Fuster-García; Alfredo Silva; Víctor Ronco-Díaz; Stefano Roncelli; Giandomenico Turchiano; Jan Gorodkin; Toni Cathomen; Karim Benabdellah; Ciaran Lee; Ayal Hendel
Publié dans: Molecular Therapy Nucleic Acids, 2025, ISSN 2162-2531
Éditeur: Cell Press
DOI: 10.1016/J.OMTN.2025.102636

Molecular Therapy - Nucleic Acids (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Giacomo Frati, Megane Brusson, Gilles Sartre, Bochra Mlayah, Tristan Felix, Anne Chalumeau, Panagiotis Antoniou, Giulia Hardouin, Jean-Paul Concordet, Oriana Romano, Giandomenico Turchiano, Annarita Miccio
Publié dans: Molecular Therapy, 2024, ISSN 2162-2531
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1101/2024.01.14.575586

Nature Communications (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Steicy Sobrino; Laure Joseph; Elisa Magrin; Anne Chalumeau; Nicolas Hebert; Alice Corsia; Adeline Denis; Cécile Roudaut; Clotilde Aussel; Olivia Leblanc; Mégane Brusson; Tristan Felix; Jean-Sebastien Diana; Angelina Petrichenko; Jana El Etri; Auria Godard; Eden Tibi; Sandra Manceau; Jean Marc Treluyer; Fulvio Mavilio; Frederic D. Bushman; Ambroise Marcais; Martin Castelle; Benedicte Neven; Olivier Hermine; Sylvain Renolleau; Alessandra Magnani; Vahid Asnafi; Wassim El Nemer; Pablo Bartolucci; Emmanuelle Six; Michaela Semeraro; Annarita Miccio; Marina Cavazzana
Publié dans: Nature Communications, 2025, ISSN 2041-1723
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/S41467-025-58321-4

Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Megane Brusson; Annarita Miccio
Publié dans: médecine/sciences, 2025, ISSN 2076-3271
Éditeur: Multidisciplinary Digital Publishing Institute
DOI: 10.1051/MEDSCI/2024191

Molecular Therapy - Nucleic Acids (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Frati, Giacomo; Brusson, Megane; Sartre, Gilles; Mlayah, Bochra; Felix, Tristan; Chalumeau, Anne; Antoniou, Panagiotis; Hardouin, Giulia; Concordet, Jean-Paul; Romano, Oriana; Turchiano, Giandomenico; Miccio, Annarita
Publié dans: Molecular Therapy, 2024, ISSN 2162-2531
Éditeur: Cell Press
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2024.07.015

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