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CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
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Assessing efficacy and safety of genome EDITing approaches for Sickle Cell Disease

CORDIS fornisce collegamenti ai risultati finali pubblici e alle pubblicazioni dei progetti ORIZZONTE.

I link ai risultati e alle pubblicazioni dei progetti del 7° PQ, così come i link ad alcuni tipi di risultati specifici come dataset e software, sono recuperati dinamicamente da .OpenAIRE .

Risultati finali

Data Management Plan 2 (si apre in una nuova finestra)

We will revise the data management plan (see paragraph 1.2.6) at month 18

Data Management Plan 1 (si apre in una nuova finestra)

A document describing the data management plan (see paragraph 1.2.6) will be produced and provided at month 6

Project website and logo (si apre in una nuova finestra)

A web page will be created in English for information of patients, families, patient organizations, the general public, health care providers, financial actors on the aims and progress of the project.

Pubblicazioni

Clinical genome editing to treat sickle cell disease—A brief update (si apre in una nuova finestra)

Autori: Parinaz Zarghamian; Julia Klermund; Toni Cathomen
Pubblicato in: Crossref, 2023, ISSN 2296-858X
Editore: Frontiers in Medecine
DOI: 10.3389/fmed.2022.1065377

Nature Communications (si apre in una nuova finestra)

Autori: Louis C. Dacquay; Panagiotis Antoniou; Astrid Mentani; Niklas Selfjord; Hanna Mårtensson; Pei-Pei Hsieh; Salman Mustfa; George Thom; Sandra Wimberger; Mike Firth; Nina Akrap; Marcello Maresca; Martin Peterka
Pubblicato in: Nature Communications, 2025, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/S41467-025-59708-Z

Molecular Therapy - Nucleic Acids (si apre in una nuova finestra)

Autori: Venkatesan et al.
Pubblicato in: Molecular therapy Nucleic acids, 2023, ISSN 2162-2531
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2023.04.024

Nature Communications (si apre in una nuova finestra)

Autori: Grégoire Cullot; Eric J. Aird; Moritz F. Schlapansky; Charles D. Yeh; Lilly van de Venn; Iryna Vykhlyantseva; Susanne Kreutzer; Dominic Mailänder; Bohdan Lewków; Julia Klermund; Christian Montellese; Martina Biserni; Florian Aeschimann; Cédric Vonarburg; Helmuth Gehart; Toni Cathomen; Jacob E. Corn
Pubblicato in: Nature Biotechnology, 2024, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.3929/ETHZ-B-000709646

Molecular Therapy - Nucleic Acids (si apre in una nuova finestra)

Autori: Nechama Kalter; Carla Fuster-García; Alfredo Silva; Víctor Ronco-Díaz; Stefano Roncelli; Giandomenico Turchiano; Jan Gorodkin; Toni Cathomen; Karim Benabdellah; Ciaran Lee; Ayal Hendel
Pubblicato in: Molecular Therapy Nucleic Acids, 2025, ISSN 2162-2531
Editore: Cell Press
DOI: 10.1016/J.OMTN.2025.102636

Molecular Therapy - Nucleic Acids (si apre in una nuova finestra)

Autori: Giacomo Frati, Megane Brusson, Gilles Sartre, Bochra Mlayah, Tristan Felix, Anne Chalumeau, Panagiotis Antoniou, Giulia Hardouin, Jean-Paul Concordet, Oriana Romano, Giandomenico Turchiano, Annarita Miccio
Pubblicato in: Molecular Therapy, 2024, ISSN 2162-2531
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1101/2024.01.14.575586

Nature Communications (si apre in una nuova finestra)

Autori: Steicy Sobrino; Laure Joseph; Elisa Magrin; Anne Chalumeau; Nicolas Hebert; Alice Corsia; Adeline Denis; Cécile Roudaut; Clotilde Aussel; Olivia Leblanc; Mégane Brusson; Tristan Felix; Jean-Sebastien Diana; Angelina Petrichenko; Jana El Etri; Auria Godard; Eden Tibi; Sandra Manceau; Jean Marc Treluyer; Fulvio Mavilio; Frederic D. Bushman; Ambroise Marcais; Martin Castelle; Benedicte Neven; Olivier Hermine; Sylvain Renolleau; Alessandra Magnani; Vahid Asnafi; Wassim El Nemer; Pablo Bartolucci; Emmanuelle Six; Michaela Semeraro; Annarita Miccio; Marina Cavazzana
Pubblicato in: Nature Communications, 2025, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/S41467-025-58321-4

Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies (si apre in una nuova finestra)

Autori: Megane Brusson; Annarita Miccio
Pubblicato in: médecine/sciences, 2025, ISSN 2076-3271
Editore: Multidisciplinary Digital Publishing Institute
DOI: 10.1051/MEDSCI/2024191

Molecular Therapy - Nucleic Acids (si apre in una nuova finestra)

Autori: Frati, Giacomo; Brusson, Megane; Sartre, Gilles; Mlayah, Bochra; Felix, Tristan; Chalumeau, Anne; Antoniou, Panagiotis; Hardouin, Giulia; Concordet, Jean-Paul; Romano, Oriana; Turchiano, Giandomenico; Miccio, Annarita
Pubblicato in: Molecular Therapy, 2024, ISSN 2162-2531
Editore: Cell Press
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2024.07.015

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