Assessing efficacy and safety of genome EDITing approaches for Sickle Cell Disease

Informazioni relative al progetto

EDITSCD

ID dell’accordo di sovvenzione: 101057659

DOI

10.3030/101057659

Data della firma CE 24 Maggio 2022

Data di avvio 1 Settembre 2022

Data di completamento 31 Agosto 2027

Finanziato da

• Health

Costo totale

€ 6 532 000,00

Contributo UE

€ 6 532 000,00

Coordinato da

IMAGINE INSTITUT DES MALADIES GENETIQUES NECKER ENFANTS MALADES FONDATION
France

CORDIS fornisce collegamenti ai risultati finali pubblici e alle pubblicazioni dei progetti ORIZZONTE.

I link ai risultati e alle pubblicazioni dei progetti del 7° PQ, così come i link ad alcuni tipi di risultati specifici come dataset e software, sono recuperati dinamicamente da .OpenAIRE .

Risultati finali

Documents, reports (3)

Data Management Plan 3

We will revise the data management plan (see paragraph 1.2.6)and with the final release expected at month 36.

Data Management Plan 2

We will revise the data management plan (see paragraph 1.2.6) at month 18

Data Management Plan 1

A document describing the data management plan (see paragraph 1.2.6) will be produced and provided at month 6

Websites, patent fillings, videos etc. (2)

Project website and logo

A web page will be created in English for information of patients, families, patient organizations, the general public, health care providers, financial actors on the aims and progress of the project.

Dissemination and communication plan 2

The dissemination and communication plan will be updated during the project by selecting and prioritizing the most timely and relevant dissemination and communication activities.

Pubblicazioni

Peer reviewed articles (8)

Clinical genome editing to treat sickle cell disease—A brief update

Autori: Parinaz Zarghamian; Julia Klermund; Toni Cathomen
Pubblicato in: Crossref, 2023, ISSN 2296-858X
Editore: Frontiers in Medecine
DOI: 10.3389/fmed.2022.1065377

Nature Communications

Autori: Louis C. Dacquay; Panagiotis Antoniou; Astrid Mentani; Niklas Selfjord; Hanna Mårtensson; Pei-Pei Hsieh; Salman Mustfa; George Thom; Sandra Wimberger; Mike Firth; Nina Akrap; Marcello Maresca; Martin Peterka
Pubblicato in: Nature Communications, 2025, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/S41467-025-59708-Z

Molecular Therapy - Nucleic Acids

Autori: Venkatesan et al.
Pubblicato in: Molecular therapy Nucleic acids, 2023, ISSN 2162-2531
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2023.04.024

Nature Communications

Autori: Grégoire Cullot; Eric J. Aird; Moritz F. Schlapansky; Charles D. Yeh; Lilly van de Venn; Iryna Vykhlyantseva; Susanne Kreutzer; Dominic Mailänder; Bohdan Lewków; Julia Klermund; Christian Montellese; Martina Biserni; Florian Aeschimann; Cédric Vonarburg; Helmuth Gehart; Toni Cathomen; Jacob E. Corn
Pubblicato in: Nature Biotechnology, 2024, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.3929/ETHZ-B-000709646

Molecular Therapy - Nucleic Acids

Autori: Nechama Kalter; Carla Fuster-García; Alfredo Silva; Víctor Ronco-Díaz; Stefano Roncelli; Giandomenico Turchiano; Jan Gorodkin; Toni Cathomen; Karim Benabdellah; Ciaran Lee; Ayal Hendel
Pubblicato in: Molecular Therapy Nucleic Acids, 2025, ISSN 2162-2531
Editore: Cell Press
DOI: 10.1016/J.OMTN.2025.102636

Nature Communications

Autori: Steicy Sobrino; Laure Joseph; Elisa Magrin; Anne Chalumeau; Nicolas Hebert; Alice Corsia; Adeline Denis; Cécile Roudaut; Clotilde Aussel; Olivia Leblanc; Mégane Brusson; Tristan Felix; Jean-Sebastien Diana; Angelina Petrichenko; Jana El Etri; Auria Godard; Eden Tibi; Sandra Manceau; Jean Marc Treluyer; Fulvio Mavilio; Frederic D. Bushman; Ambroise Marcais; Martin Castelle; Benedicte Neven; Olivier Hermine; Sylvain Renolleau; Alessandra Magnani; Vahid Asnafi; Wassim El Nemer; Pablo Bartolucci; Emmanuelle Six; Michaela Semeraro; Annarita Miccio; Marina Cavazzana
Pubblicato in: Nature Communications, 2025, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/S41467-025-58321-4

Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies

Autori: Megane Brusson; Annarita Miccio
Pubblicato in: médecine/sciences, 2025, ISSN 2076-3271
Editore: Multidisciplinary Digital Publishing Institute
DOI: 10.1051/MEDSCI/2024191

Molecular Therapy - Nucleic Acids

Autori: Frati, Giacomo; Brusson, Megane; Sartre, Gilles; Mlayah, Bochra; Felix, Tristan; Chalumeau, Anne; Antoniou, Panagiotis; Hardouin, Giulia; Concordet, Jean-Paul; Romano, Oriana; Turchiano, Giandomenico; Miccio, Annarita
Pubblicato in: Molecular Therapy, 2024, ISSN 2162-2531
Editore: Cell Press
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2024.07.015

Diritti di proprietà intellettuale

Patent (2)

METHODS FOR ASSESSING THE EXHAUSTION OF HEMATOPOIETIC STEMS CELLS INDUCED BY CHRONIC INFLAMMATION

Numero candidatura/pubblicazione: 20 23062884
Data: 2023-05-15
Candidato/i: IMAGINE INSTITUT DES MALADIES GENETIQUES NECKER ENFANTS MALADES FONDATION

USE OF INHIBITORS TO INCREASE EFFICIENCY OF CRISPR/CAS INSERTIONS

Numero candidatura/pubblicazione: 20 22077122
Data: 2022-09-29
Candidato/i: ASTRAZENECA AB