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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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Next generation advanced RNA inhibition therapy to treat cardiometabolic disease

Description du projet

Des traitements par ARN contre les maladies cardiométaboliques

Les maladies cardiométaboliques regroupent le diabète, la stéatose hépatique non alcoolique et les maladies cardiovasculaires athérosclérotiques. Bien que ces maladies coexistent fréquemment chez les patients, les interventions doivent encore être conçues contre leurs cibles communes et leurs voies partagées. Le projet LiverTarget, financé par l’UE, réunit des experts mondiaux dans le domaine afin de développer et de tester des thérapies innovantes contre ces maladies cardiométaboliques. Les chercheurs se concentreront sur les thérapies basées sur l’acide ribonucléique (ARN), comme les petits ARN interférents, pour neutraliser l’expression des gènes inflammatoires dans le foie. Ces molécules d’ARN seront complexées avec des nanoparticules lipidiques pour être administrées au foie, leur efficacité sera testée dans des modèles précliniques de souris, et les principaux candidats seront évalués.

Objectif

RNA Therapeutics comprise a new rapidly expanding category of drugs including small interfering RNAs (siRNA) and messenger RNAs (mRNA) that have attracted tremendous interest recently due to their first in-class drug approvals and notable success of the mRNA vaccines in the clinic.

Obesity, diabetes, non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD) and atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD), in turn, are highly prevalent devastating diseases of our times despite available medicines, accounting for more than one in two deaths worldwide. They frequently co-exist, in the same patient, and constitute independent risk factors for each other; yet, unified approaches directed against common targets and shared mechanisms are lacking.

LiverTarget aims at exploiting Partners years of research in the field of cardiometabolic research, the identification of ceramide pathways and inflammatory targets, and the development of novel siRNA technologies and lipid formulations, to:

1. Generate innovative siRNA pools and synthetic mRNAs to regulate ceramide and inflammatory targets in the liver.
2. Formulate them in established human-approved liver-targeting lipid nanoparticles (LNP).
3. Determine their efficacy in vivo in preclinical mouse models of obesity, diabetes, non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD) and atherosclerosis.
4. Complete the necessary safety and toxicology evaluation of the most promising lead candidates and prepare the preclinical evaluation dossier for the European Medicines Agency (EMA).

This will result in a set of novel RNA-LNP formulations, directed against targets shared between ASCVD, diabetes and NAFLD, with demonstrated efficacy and toxicology, ready for further clinical development. It will also open up new directions of research towards the development innovative RNA therapeutics against liver targets for the treatment of cardiometabolic diseases, ultimately benefiting the patient, the society and the economy.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.

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Mots‑clés

Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).

Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions

Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-HLTH-2021-TOOL-06

Voir tous les projets financés au titre de cet appel

Coordinateur

TAMPEREEN KORKEAKOULUSAATIO SR
Contribution nette de l'UE

La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.

€ 2 018 750,00
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

€ 2 018 750,00

Participants (8)

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