Description du projet
Faire progresser l’administration de thérapies par aérosol dans le poumon
Les vésicules extracellulaires (VE) sont des structures à membrane fermée sécrétées par les cellules comme moyen de communication intercellulaire dans divers processus biologiques. Les VE ont suscité un grand intérêt grâce au potentiel thérapeutique de leur charge d’acides nucléiques et de protéines. Le projet INSPIRE, financé par l’UE, utilise les VE comme vecteurs de transfert vers le poumon. À ce jour, la thérapie génique pulmonaire a été gênée par l’incapacité de divers vecteurs d’acide nucléique à pénétrer le mucus pulmonaire et à atteindre les cellules pulmonaires de manière efficace. INSPIRE fera appel à une approche basée sur les aérosols pour administrer des VE génétiquement modifiées provenant de cellules stromales mésenchymateuses à travers la barrière du mucus, dans le cadre d’une thérapie contre le cancer du poumon.
Objectif
Lung cancer (LC) treatments have advanced in recent years with the advent of genetic profiling and immunotherapy. However, LC is a complex heterogeneous disease and survival rates remain poor. RNA (mRNA, microRNA, other non-coding RNAs and nucleic acid based modulators of same) and gene therapies (DNA or gene editing) for delivering nucleic acid-based therapeutics have curative potential for a host of indications previously untreatable. They have yet to enter the mainstream, due to safety concerns and difficulties delivering them efficiently to areas other than the liver, kidney and circulatory system. Aerosol delivery allows direct targeting of lung tissues but viscous mucus in the lung is a significant barrier to gene transfer to the target cells of the lungs. Even if the mucus layer can be penetrated, inefficient penetration through the cell membrane further impedes access of these vectors to the underlying target cells, thus preventing successful gene transfer.
Delivery is a major barrier to successful pulmonary gene therapy for competing viral and non-viral gene transfer vectors and the vast promise of gene therapy has many challenges to overcome. OMNI's novel solution is pioneering the use of genetically modified MSC EVs with a proprietary surface engineering technology to further enhance delivery through the mucus barrier and into the targeted lung cells. This platform technology also combines efficient aerosol delivery of the EVs via AERO's proprietary state of the art vibrating mesh nebulizer technology. This unique solution solves the problems associated with lung targeted delivery of RNA based advanced therapies.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- sciences naturellessciences biologiquesgénétiqueADN
- sciences médicales et de la santébiotechnologie médicalegénie génétique
- sciences médicales et de la santémédecine cliniqueoncologie
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Mots‑clés
Programme(s)
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-HLTH-2021-TOOL-06
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HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation ActionsCoordinateur
D08 C2F1 Dublin
Irlande