Descrizione del progetto
Far progredire la somministrazione polmonare di terapie a base di aerosol
La vescicole extracellulari sono strutture incluse nella membrana secrete attivamente dalle cellule come mezzo di comunicazione intercellulare in vari processi biologici. Tali vescicole suscitano grande interesse per le potenzialità terapeutiche del loro carico di acidi nucleici e proteine. Il progetto INSPIRE, finanziato dall’UE, si sta servendo delle vescicole extracellulari come vettori per la somministrazione ai polmoni. A tutt’oggi la terapia genica polmonare è stata ostacolata dall’incapacità dei vari vettori a base di acidi nucleici di penetrare il muco polmonare e raggiungere effettivamente le cellule del polmone. INSPIRE adotterà un approccio basato sugli aerosol per somministrare in modo efficace attraverso la barriera mucosa vescicole extracellulari geneticamente modificate ricavate da cellule stromali mesenchimali, come forma di terapia contro il cancro al polmone.
Obiettivo
Lung cancer (LC) treatments have advanced in recent years with the advent of genetic profiling and immunotherapy. However, LC is a complex heterogeneous disease and survival rates remain poor. RNA (mRNA, microRNA, other non-coding RNAs and nucleic acid based modulators of same) and gene therapies (DNA or gene editing) for delivering nucleic acid-based therapeutics have curative potential for a host of indications previously untreatable. They have yet to enter the mainstream, due to safety concerns and difficulties delivering them efficiently to areas other than the liver, kidney and circulatory system. Aerosol delivery allows direct targeting of lung tissues but viscous mucus in the lung is a significant barrier to gene transfer to the target cells of the lungs. Even if the mucus layer can be penetrated, inefficient penetration through the cell membrane further impedes access of these vectors to the underlying target cells, thus preventing successful gene transfer.
Delivery is a major barrier to successful pulmonary gene therapy for competing viral and non-viral gene transfer vectors and the vast promise of gene therapy has many challenges to overcome. OMNI's novel solution is pioneering the use of genetically modified MSC EVs with a proprietary surface engineering technology to further enhance delivery through the mucus barrier and into the targeted lung cells. This platform technology also combines efficient aerosol delivery of the EVs via AERO's proprietary state of the art vibrating mesh nebulizer technology. This unique solution solves the problems associated with lung targeted delivery of RNA based advanced therapies.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- scienze naturaliscienze biologichegeneticaDNA
- scienze mediche e della salutemedicina clinicaoncologia
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Parole chiave
Programma(i)
Invito a presentare proposte
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-HLTH-2021-TOOL-06
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HORIZON-RIA -Coordinatore
D08 C2F1 Dublin
Irlanda