Projektbeschreibung
Aerosoltherapeutika besser an die Lunge abgeben
Extrazelluläre Vesikel sind membranumschlossene Strukturen, die in verschiedenen biologischen Prozessen aktiv von den Zellen als Mittel zur interzellulären Kommunikation abgegeben werden. Sie haben aufgrund des therapeutischen Potenzials ihrer Nukleinsäure- und Proteinladung großes Interesse geweckt. Das EU-finanzierte Projekt INSPIRE nutzt extrazelluläre Vesikel als Transportmittel zur Lunge. Gegenwärtig wird die pulmonale Gentherapie noch dadurch behindert, dass verschiedene Nukleinsäurevektoren nicht in der Lage sind, in den Lungenschleim einzudringen und auf wirksame Weise die Lungenzellen zu erreichen. INSPIRE wird einem aerosolbasierten Ansatz folgen, um als Therapie gegen Lungenkrebs genetisch veränderte extrazelluläre Vesikel aus mesenchymalen Stromazellen effizient durch die Schleimbarriere zu transportieren.
Ziel
Lung cancer (LC) treatments have advanced in recent years with the advent of genetic profiling and immunotherapy. However, LC is a complex heterogeneous disease and survival rates remain poor. RNA (mRNA, microRNA, other non-coding RNAs and nucleic acid based modulators of same) and gene therapies (DNA or gene editing) for delivering nucleic acid-based therapeutics have curative potential for a host of indications previously untreatable. They have yet to enter the mainstream, due to safety concerns and difficulties delivering them efficiently to areas other than the liver, kidney and circulatory system. Aerosol delivery allows direct targeting of lung tissues but viscous mucus in the lung is a significant barrier to gene transfer to the target cells of the lungs. Even if the mucus layer can be penetrated, inefficient penetration through the cell membrane further impedes access of these vectors to the underlying target cells, thus preventing successful gene transfer.
Delivery is a major barrier to successful pulmonary gene therapy for competing viral and non-viral gene transfer vectors and the vast promise of gene therapy has many challenges to overcome. OMNI's novel solution is pioneering the use of genetically modified MSC EVs with a proprietary surface engineering technology to further enhance delivery through the mucus barrier and into the targeted lung cells. This platform technology also combines efficient aerosol delivery of the EVs via AERO's proprietary state of the art vibrating mesh nebulizer technology. This unique solution solves the problems associated with lung targeted delivery of RNA based advanced therapies.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-HLTH-2021-TOOL-06
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HORIZON-RIA -Koordinator
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Irland