Objetivo
More than 300 million people worldwide are suffering from more than 6000 rare diseases. Nearly all of these rare diseases are caused by a single inherited mutation and cannot be treated effectively. Repair of the defective gene by gene editing is the only possible curative therapy. However, only for very few rare diseases such gene editing therapy has reached the clinic. The “Gene therapy of Rare Diseases” (GetRadi) consortium aims now to contribute strongly to the establishment of more gene therapies for rare diseases. This will be accomplished by training of future leaders in gene therapy of rare diseases preforming ambitious research projects, with the following objectives: (i) Improving transfer of genome editing tools to target cells, (ii) improving gene editing efficiency, and (iii) improving safety of gene therapy. Strong participation of the pharmaceutical industry to research projects and training, development of novel in vitro and in vivo models for rare diseases to test gene therapies in relevant settings, and application of several unique genome editing tools developed by the applicants to the treatment of rare diseases are hallmarks of the network. GetRadi brings together strong industrial beneficiaries (AstraZeneca, Miltenyi Biotec) supervising 3 ESR, highly innovative academic beneficiaries supervising 7 ESR, 3 additional industrial partners, and 4 student enrolling universities. Professional outreach training with access to widely used social media channels will be provided by the partner “European Consortium for Communicating Gene and Cell Therapy Information”. Complementary unique expertise that is spread efficiently by network-wide training and secondments, excellent quality of supervision and intersectoral interactions, innovative transferable skill training, and efficient consortium management will result in an exceptional training of future leaders in gene therapy of rare diseases.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral Networks
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2021-DN-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
1165 KOBENHAVN
Dinamarca
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.