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Gene Therapy of Rare Diseases

CORDIS proporciona enlaces a los documentos públicos y las publicaciones de los proyectos de los programas marco HORIZONTE.

Los enlaces a los documentos y las publicaciones de los proyectos del Séptimo Programa Marco, así como los enlaces a algunos tipos de resultados específicos, como conjuntos de datos y «software», se obtienen dinámicamente de OpenAIRE .

Resultado final

Publicaciones

On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Sabrina Capelletti, Sofía C. García Soto, Manuel A.F.V. Gonçalves
Publicado en: Molecular Therapy, 2024, ISSN 1525-0016
Editor: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.08.016

Viral and Non-Viral Systems to Deliver Gene Therapeutics to Clinical Targets (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Maryam Taghdiri, Claudio Mussolino
Publicado en: Int. J. Mol. Sci., 2024, ISSN 1422-0067
Editor: MDPI
DOI: 10.3390/ijms25137333

Advancements in Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: A Journey of Progress for Viral Transduction (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Aurora Giommetti, Eleni Papanikolaou
Publicado en: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editor: MDPI
DOI: 10.3390/cells13121039

Reporter Mice for Gene Editing: A Key Tool for Advancing Gene Therapy of Rare Diseases (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Siang Li, Cord Brakebusch
Publicado en: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editor: MDPI
DOI: 10.3390/cells13171508

Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Wang, Qian; Capelletti, Sabrina; Liu, Jin`; Janssen, Josephine; Goncalves, Manuel
Publicado en: Nucleic Acid Research, 2024, ISSN 1362-4962
Editor: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkae057

Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy? (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Xiubin He, Cord Brakebusch
Publicado en: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editor: MDPI
DOI: 10.3390/cells13131093

Novel human neurodevelopmental and neurodegenerative disease associated with IRF2BPL gene variants—mechanisms and therapeutic avenues (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Daniel Bauersachs, Louise Bomholtz, Sara del Rey Mateos, Ralf Kühn and Pawel Lisowski
Publicado en: Frontiers in Neuroscience, 2024, ISSN 1662-4548
Editor: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fnins.2024.1426177

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