Gene Therapy of Rare Diseases

Información del proyecto

GetRadi

Identificador del acuerdo de subvención: 101072427

DOI

10.3030/101072427

Proyecto cerrado

Fecha de la firma de la CE 15 Julio 2022

Fecha de inicio 1 Septiembre 2022

Fecha de finalización 31 Agosto 2026

Financiado con arreglo a

• Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)

Coste total

Sin datos

Aportación de la UE

€ 2 785 809,60

Coordinado por

KOBENHAVNS UNIVERSITET
Denmark

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Publicaciones

Peer reviewed articles (14)

On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies

Autores: Sabrina Capelletti, Sofía C. García Soto, Manuel A.F.V. Gonçalves
Publicado en: Molecular Therapy, 2024, ISSN 1525-0016
Editor: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.08.016

Viral and Non-Viral Systems to Deliver Gene Therapeutics to Clinical Targets

Autores: Maryam Taghdiri, Claudio Mussolino
Publicado en: Int. J. Mol. Sci., 2024, ISSN 1422-0067
Editor: MDPI
DOI: 10.3390/ijms25137333

<i>Rps19</i> ^R67∆ mutation creates a model of Diamond–Blackfan anemia and reveals downstream mediators of p53 pathway

Autores: Juraj Kokavec, Tereza Turková, Björn Schuster, Jan Prochazka, František Spoutil, Kristína Jamrichová, Markéta Holečková, Karel Chalupský, Inken M. Beck, Jesús Ruberte, Matilde Vale, Lukáš Čermák, Tomáš Stopka, Radislav Sedlacek
Publicado en: HemaSphere, Edición 10, 2026, ISSN 2572-9241
Editor: Wiley
DOI: 10.1002/HEM3.70302

Advancements in Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: A Journey of Progress for Viral Transduction

Autores: Aurora Giommetti, Eleni Papanikolaou
Publicado en: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editor: MDPI
DOI: 10.3390/cells13121039

Prime Editing: Mechanistic Insights and DNA Repair Modulation

Autores: Astrid Mentani, Marcello Maresca, Anna Shiriaeva
Publicado en: Cells, Edición 14, 2025, ISSN 2073-4409
Editor: MDPI AG
DOI: 10.3390/CELLS14040277

RhoA wild-type allele loss unleashes the cancer driver function of RhoA E40Q

Autores: Justine Noujarède, Qiuyue Wang, Eleftherios Panagiotis Kokkinogenis, Yuewan Luo, Ivona Cudina, Simon Willaume, Clémence Mooser, Lap Phuoc Nguyen, Mads Frederik Poulsen, Simon Heijmerikx, Thu Han Le Phan, Xiubin He, Jesper Bøje Andersen, Claus Storgaard Sørensen, Cord Brakebusch
Publicado en: Journal of Clinical Investigation, 2026, ISSN 1558-8238
Editor: American Society for Clinical Investigation
DOI: 10.1172/JCI201975

Dual inhibition of DNA-PK and Polϴ boosts precision of diverse prime editing systems

Autores: Louis C. Dacquay, Panagiotis Antoniou, Astrid Mentani, Niklas Selfjord, Hanna Mårtensson, Pei-Pei Hsieh, Salman Mustfa, George Thom, Sandra Wimberger, Mike Firth, Nina Akrap, Marcello Maresca, Martin Peterka
Publicado en: Nature Communications, Edición 16, 2025, ISSN 2041-1723
Editor: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1038/S41467-025-59708-Z

Reporter Mice for Gene Editing: A Key Tool for Advancing Gene Therapy of Rare Diseases

Autores: Siang Li, Cord Brakebusch
Publicado en: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editor: MDPI
DOI: 10.3390/cells13171508

Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells

Autores: Wang, Qian; Capelletti, Sabrina; Liu, Jin`; Janssen, Josephine; Goncalves, Manuel
Publicado en: Nucleic Acid Research, 2024, ISSN 1362-4962
Editor: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkae057

Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy?

Autores: Xiubin He, Cord Brakebusch
Publicado en: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editor: MDPI
DOI: 10.3390/cells13131093

Novel human neurodevelopmental and neurodegenerative disease associated with IRF2BPL gene variants—mechanisms and therapeutic avenues

Autores: Daniel Bauersachs, Louise Bomholtz, Sara del Rey Mateos, Ralf Kühn and Pawel Lisowski
Publicado en: Frontiers in Neuroscience, 2024, ISSN 1662-4548
Editor: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fnins.2024.1426177

Peeling back the layers of immunogenicity in Cas9-based genomic medicine

Autores: Virpi Stigzelius, Anna Lina Cavallo, Rakesh Kantilal Chandode, Roberto Nitsch
Publicado en: Molecular Therapy, Edición 33, 2026, ISSN 1525-0016
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2025.06.045

Towards a Cure for Diamond–Blackfan Anemia: Views on Gene Therapy

Autores: Matilde Vale, Jan Prochazka, Radislav Sedlacek
Publicado en: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editor: MDPI
DOI: 10.3390/CELLS13110920

The transcription factor BCL11A defines distinct subsets of midbrain dopaminergic neurons

Autores: Marianna Tolve, Ayse Ulusoy, Nikolaos Patikas, K. Ushna S. Islam, Gabriela O. Bodea, Ece Öztürk, Bianca Broske, Astrid Mentani, Antonia Wagener, Karen M.J. van Loo, Stefan Britsch, Pengtao Liu, Walid T. Khaled, Emmanouil Metzakopian, Stephan L. Baader, Donato A. Di Monte, Sandra Blaess
Publicado en: Cell Reports, Edición 36, 2026, ISSN 2211-1247
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.CELREP.2021.109697