Obiettivo
More than 300 million people worldwide are suffering from more than 6000 rare diseases. Nearly all of these rare diseases are caused by a single inherited mutation and cannot be treated effectively. Repair of the defective gene by gene editing is the only possible curative therapy. However, only for very few rare diseases such gene editing therapy has reached the clinic. The “Gene therapy of Rare Diseases” (GetRadi) consortium aims now to contribute strongly to the establishment of more gene therapies for rare diseases. This will be accomplished by training of future leaders in gene therapy of rare diseases preforming ambitious research projects, with the following objectives: (i) Improving transfer of genome editing tools to target cells, (ii) improving gene editing efficiency, and (iii) improving safety of gene therapy. Strong participation of the pharmaceutical industry to research projects and training, development of novel in vitro and in vivo models for rare diseases to test gene therapies in relevant settings, and application of several unique genome editing tools developed by the applicants to the treatment of rare diseases are hallmarks of the network. GetRadi brings together strong industrial beneficiaries (AstraZeneca, Miltenyi Biotec) supervising 3 ESR, highly innovative academic beneficiaries supervising 7 ESR, 3 additional industrial partners, and 4 student enrolling universities. Professional outreach training with access to widely used social media channels will be provided by the partner “European Consortium for Communicating Gene and Cell Therapy Information”. Complementary unique expertise that is spread efficiently by network-wide training and secondments, excellent quality of supervision and intersectoral interactions, innovative transferable skill training, and efficient consortium management will result in an exceptional training of future leaders in gene therapy of rare diseases.
Campo scientifico
Parole chiave
Programma(i)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Meccanismo di finanziamento
HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral NetworksCoordinatore
1165 Kobenhavn
Danimarca
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Partecipanti (6)
151 85 Sodertaelje
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79106 Freiburg
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2333 ZA Leiden
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13125 Berlin
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142 20 Praha 4
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51429 Bergisch Gladbach
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Partner (7)
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
2333 CH Leiden
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L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
22363 Lund
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L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.
Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
EH8 9YL Edinburgh
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Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
10117 Berlin
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Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
116 36 Praha 1
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Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
79098 Freiburg
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Le organizzazioni partner contribuiscono all’attuazione dell’azione, ma non sottoscrivono l’accordo di sovvenzione.
80138 Napoli
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