Gene Therapy for treatment of rare inherited Arrhythmogenic Cardiomyopathy

Informations projet

GEREMY

N° de convention de subvention: 101080204

DOI

10.3030/101080204

Date de signature de la CE 7 Avril 2023

Date de début 1 Mai 2023

Date de fin 30 Avril 2027

Financé au titre de

• Health

Coût total

€ 7 774 103,75

Contribution de l’UE

€ 7 774 103,75

Coordonné par

STICHTING NETHERLANDS HEART INSTITUTE
Netherlands

CORDIS fournit des liens vers les livrables publics et les publications des projets HORIZON.

Les liens vers les livrables et les publications des projets du 7e PC, ainsi que les liens vers certains types de résultats spécifiques tels que les jeux de données et les logiciels, sont récupérés dynamiquement sur OpenAIRE .

Livrables

Data Management Plan (1)

Data Management Plan

A data management plan (DMP) will describe how the data will be managed, collected, stored, what standards will be used, and how data will be handled and protected during and after the completion of the project.

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Project Website

We will generate a Project Website to support our Communication and dissemination activities.

Publications

Peer reviewed articles (11)

Plasma proteomics stratification identifies phospholamban R14del carriers at risk for disease progression

Auteurs: Frederik E Deiman, Taner Arslan, Remco de Brouwer, Ian Henry, Lars Löfgren, Anders Cavallin, Filippos Michopoulos, Ralf Nilsson, Marcus Henricsson, Christine Ahlstrom, Pia Davidsson, Nils Bomer, Niels Grote Beverborg, Peter van der Meer
Publié dans: Cardiovascular Research, Numéro 122, 2026, ISSN 0008-6363
Éditeur: Oxford University Press (OUP)
DOI: 10.1093/CVR/CVAG089

The PLN Foundation is striving for a cure, but who owns the disease?

Auteurs: Luuk Kerckhaert, Pieter Glijnis, Annet N. Linders, Cor Oosterwijk, Pieter A. Doevendans
Publié dans: Netherlands Heart Journal, Numéro 33, 2025, ISSN 1568-5888
Éditeur: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1007/S12471-025-01961-4

Tools and tactics for studying alternative splicing

Auteurs: Rui Sousa-Luís, Maria Carmo-Fonseca
Publié dans: Nature Reviews Genetics, 2026, ISSN 1471-0056
Éditeur: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1038/S41576-026-00952-4

Moral Attitudes on Somatic Gene Editing for Inherited Cardiomyopathy: A Qualitative Interview Study with Key Stakeholders in the Netherlands

Auteurs: Jannieke N. Simons, Phaedra Locquet, Pascal Borry, Johannes J. M. van Delden, Rieke van der Graaf
Publié dans: Journal of Bioethical Inquiry, 2026, ISSN 1176-7529
Éditeur: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1007/S11673-026-10565-5

Phosphoproteomics distinguishes disease-specific mechanisms for human phospholamban cardiomyopathy reversible by RNA therapy

Auteurs: Frederik E. Deiman, Nils Bömer, Pia Davidsson, Daniela Später, Annet N. Linders, Itamar B. Dias, Karla F. Arevalo Gomez, Antonio Esquivel Gaytan, Jumo Zhu, Anna Walentinsson, Susanna Engberg, Neil Hattersley, Damla Etal, Christine Ahlstrom, Adam E. Mullick, Kenny M. Hansson, Herman H. W. Silljé, Niels Grote Beverborg, Peter van der Meer
Publié dans: Signal Transduction and Targeted Therapy, Numéro 11, 2026, ISSN 2059-3635
Éditeur: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1038/S41392-026-02791-5

Therapeutic efficacy of AAV-mediated restoration of PKP2 in arrhythmogenic cardiomyopathy

Auteurs: Eirini Kyriakopoulou, Danielle Versteeg, Hesther de Ruiter, Ilaria Perini, Fitzwilliam Seibertz, Yannic Döring, Lorena Zentilin, Hoyee Tsui, Sebastiaan J. van Kampen, Malte Tiburcy, Tim Meyer, Niels Voigt, van J. Peter Tintelen, Wolfram H. Zimmermann, Mauro Giacca, Eva van Rooij
Publié dans: Nature Cardiovascular Research, Numéro 2, 2026, ISSN 2731-0590
Éditeur: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1038/S44161-023-00378-9

Disparities in access to gene therapy in the European Union: ethical and regulatory challenges

Auteurs: Margaux Reckelbus, Riya Mohan, Phaedra Locquet, Eva Van Steijvoort, Isabelle Huys, Pascal Borry
Publié dans: Journal of Law and the Biosciences, Numéro 12, 2025, ISSN 2053-9711
Éditeur: Oxford University Press (OUP)
DOI: 10.1093/JLB/LSAF018

Unmet health-related needs of heritable arrhythmogenic cardiomyopathy carriers in Belgium: The UR-HEART survey study

Auteurs: Phaedra Locquet, Eva Van Steijvoort, Pascal Borry, Zilke Claessens, Margaux Reckelbus, Tomas Robyns, Isabelle Huys
Publié dans: Heart Rhythm O2, Numéro 6, 2026, ISSN 2666-5018
Éditeur: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.HROO.2025.08.029

Insights into Prime Editing Technology: A Deep Dive into Fundamentals, Potentials, and Challenges

Auteurs: Seyed Younes Hosseini, Rahul Mallick, Petri Mäkinen, Seppo Ylä-Herttuala
Publié dans: Human Gene Therapy, Numéro 35, 2024, ISSN 1043-0342
Éditeur: Mary Ann Liebert Inc
DOI: 10.1089/hum.2024.043

Public perception and willingness to accept somatic gene therapy: A Belgian survey study

Auteurs: Phaedra Locquet, Margaux Reckelbus, Eva Van Steijvoort, Pascal Borry, Bram Korbmacher, Sofie Gordts, Lauren Vanceer, Isabelle Huys
Publié dans: Open Research Europe, Numéro 5, 2026, ISSN 2732-5121
Éditeur: F1000 Research Ltd
DOI: 10.12688/OPENRESEUROPE.21462.2

Gene Therapy for Heart Failure

Auteurs: Hanna Wang, Anni Määttä, Seppo Ylä-Herttuala
Publié dans: Journal of Cardiovascular Translational Research, Numéro 19, 2026, ISSN 1937-5387
Éditeur: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1007/S12265-025-10736-6