Description du projet
Thérapie génique ciblée pour la CMA
La mise au point de traitements pour les maladies cardiaques rares est souvent lente et coûteuse en raison d’une connaissance insuffisante du fonctionnement de ces maladies. Le projet GEREMY, financé par l’UE, vise à remédier à cette situation en créant une thérapie génique curative pour la cardiomyopathie arythmogène (CMA) héréditaire. En ciblant des mutations génétiques spécifiques (PLN et PKP2), les chercheurs ont recours à des techniques avancées d’édition génétique et d’administration de gènes pour corriger les anomalies et rétablir la fonction du muscle cardiaque. Le projet permettra également va développer de nouveaux modèles de maladies, garantir la sécurité grâce à des tests rigoureux, préparer les futurs essais cliniques et s’aligner sur les besoins des patients. À terme, GEREMY entend transformer les soins aux patients, réduire de manière significative le fardeau des soins de santé et fournir une feuille de route pour le traitement d’autres maladies cardiaques génétiques.
Objectif
Development of a cure for rare cardiac diseases is a risky, costly and time-consuming process, which is hampered by insufficient insight into pathophysiological mechanisms of the diseases and lack of relevant disease models.
The GEREMY consortium proposes to overcome this challenge by developing a gene therapy (GT) for inherited arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM), by targeting the disease-causing PLN (non-desmosomes) and PKP2 (cardiac desmosomes) mutations. The GEREMY consortium will apply a unique parallel approach and investigate various promising GT approaches (oligonucleotide chemistries, gene editing and gene delivery). Also, the consortium will engineer disease models for proper assessment of therapeutic interventions and aims to provide in vitro & in vivo preclinical proof-of-concept for the GT.
A significant benefit compared to current technologies is that the GT has the potential to be a curative treatment for rare cardiac diseases. Based on previous successes, GEREMY will target PLN & PKP2 as a roadmap of the technology. Restoring the primary defect in the PLN & PKP2 genes that cause the disease will lead to preserving or even restoring myocardial contractility. Through this approach, GEREMY will work towards a curative treatment of inherited ACM and likely other cardiomyopathies, which significantly reduces the healthcare burden.
The project’s experts in preclinical research and cardiac genetics will deliver preclinical efficacy and safety data for the mutation correction. The partners with regulatory and clinical trial expertise (EXOM, EUF, NLHI) will prepare for immediate start of clinical trials upon project completion, and apply for orphan drug designation. EUPATI, a patient organisation and KUL ethics partner will ensure that the project is continuously aligned with patient needs and ethical perspectives. The whole consortium will contribute to communicate an disseminate the results to ensure maximum exploitation of this breakthrough technology.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.2.1 - Health
PROGRAMME PRINCIPAL
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HORIZON.2.1.3 - Non-Communicable and Rare Diseases
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
3511 EP UTRECHT
Pays-Bas
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.