Descripción del proyecto
Nuevas esperanzas para las enfermedades oculares raras
Millones de personas en Europa padecen enfermedades oculares raras, las cuales pueden acarrear graves pérdidas de visión o ceguera. Muchas de estas afecciones provocan daños en la córnea y la superficie del ojo. Los tratamientos disponibles suelen ser caros, ineficaces y conllevan graves efectos secundarios, lo que hace que se necesiten soluciones mejores. En este contexto, el equipo del proyecto financiado con fondos europeos RESTORE VISION trabaja para revertir esta situación. Científicos, pequeñas empresas y representantes de pacientes han aunado fuerzas para desarrollar mejores tratamientos para siete enfermedades oculares raras. Están reutilizando seis fármacos existentes y creando tres nuevos, todos ellos diseñados para restablecer la salud ocular. En conjunto, el proyecto tiene como objetivo ofrecer esperanza a más de medio millón de pacientes en toda Europa.
Objetivo
Rare Eye Diseases (REDs) are a major cause of visual impairment and blindness in Europe, affecting patients of all ages. The RESTORE VISION Consortium identified a group of 7 REDs all affecting the cornea and ocular surface that cause severe vision impairment and blindness and have inadequate treatment options today. Onset and progression is characterised by overlapping common pathophysiologic mechanisms: defective corneal wound healing, nerve degeneration, stem-cell dysfunction and aberrant vessel ingrowth. The 7 REDs targeted are Aniridia-Associated Keratopathy, Neurotrophic Keratopathy, Limbal Stem Cell Deficiency, Ocular Cicatricial Pemphigoid, EEC Syndrome, Ocular Graft versus Host Disease and Corneal Neovascularisation, affecting over 500k patients in Europe.
Current management is often prohibitively expensive, has low efficacy and leads to debilitating side effects, pointing to a critical medical problem and area of unmet medical need. RESTORE VISION brings together actors from across the full value chain: 6 leading research institutions, 3 SMEs and a European patient organisation. We take a ground-breaking approach to improve eye health by verifying disease pathomechanisms, using cutting-edge models for each rare disease to test novel and repurposed compounds and determine drug mechanisms of action, formulating compounds as safe eye drop suspensions or subconjunctival drugs, and performing several first-in-human trials of novel therapies.
New therapeutics with game-changing potential will be evaluated for the first time. Our pioneering streams approach is based on the repurposing of 6 existing drugs and the development of 3 new compounds, all with solid preliminary data showing remarkable effects in restoring the cell physiology, immune, avascular, neural and signalling environment in the cornea. This innovative approach shortcircuits lengthy and complex regulatory and drug development processes, ensuring rapid translation into the clinic.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véase: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véase: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- ciencias médicas y de la saludmedicina clínicaoftalmología
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Palabras clave
Programa(s)
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Convocatoria de propuestas
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
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HORIZON-RIA -Coordinador
H91 Galway
Irlanda