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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Novel advanced and repurposed therapeutics for vision restoration in a group of severe rare ocular surface diseases: from validation to first clinical investigations

Descripción del proyecto

Nuevas esperanzas para las enfermedades oculares raras

Millones de personas en Europa padecen enfermedades oculares raras, las cuales pueden acarrear graves pérdidas de visión o ceguera. Muchas de estas afecciones provocan daños en la córnea y la superficie del ojo. Los tratamientos disponibles suelen ser caros, ineficaces y conllevan graves efectos secundarios, lo que hace que se necesiten soluciones mejores. En este contexto, el equipo del proyecto financiado con fondos europeos RESTORE VISION trabaja para revertir esta situación. Científicos, pequeñas empresas y representantes de pacientes han aunado fuerzas para desarrollar mejores tratamientos para siete enfermedades oculares raras. Están reutilizando seis fármacos existentes y creando tres nuevos, todos ellos diseñados para restablecer la salud ocular. En conjunto, el proyecto tiene como objetivo ofrecer esperanza a más de medio millón de pacientes en toda Europa.

Objetivo

Rare Eye Diseases (REDs) are a major cause of visual impairment and blindness in Europe, affecting patients of all ages. The RESTORE VISION Consortium identified a group of 7 REDs all affecting the cornea and ocular surface that cause severe vision impairment and blindness and have inadequate treatment options today. Onset and progression is characterised by overlapping common pathophysiologic mechanisms: defective corneal wound healing, nerve degeneration, stem-cell dysfunction and aberrant vessel ingrowth. The 7 REDs targeted are Aniridia-Associated Keratopathy, Neurotrophic Keratopathy, Limbal Stem Cell Deficiency, Ocular Cicatricial Pemphigoid, EEC Syndrome, Ocular Graft versus Host Disease and Corneal Neovascularisation, affecting over 500k patients in Europe.
Current management is often prohibitively expensive, has low efficacy and leads to debilitating side effects, pointing to a critical medical problem and area of unmet medical need. RESTORE VISION brings together actors from across the full value chain: 6 leading research institutions, 3 SMEs and a European patient organisation. We take a ground-breaking approach to improve eye health by verifying disease pathomechanisms, using cutting-edge models for each rare disease to test novel and repurposed compounds and determine drug mechanisms of action, formulating compounds as safe eye drop suspensions or subconjunctival drugs, and performing several first-in-human trials of novel therapies.
New therapeutics with game-changing potential will be evaluated for the first time. Our pioneering ‘streams’ approach is based on the repurposing of 6 existing drugs and the development of 3 new compounds, all with solid preliminary data showing remarkable effects in restoring the cell physiology, immune, avascular, neural and signalling environment in the cornea. This innovative approach shortcircuits lengthy and complex regulatory and drug development processes, ensuring rapid translation into the clinic.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Palabras clave

Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).

Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Coordinador

UNIVERSITY OF GALWAY
Aportación neta de la UEn

Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.

€ 1 003 836,25
Dirección
UNIVERSITY ROAD
H91 Galway
Irlanda

Ver en el mapa

Región
Ireland Northern and Western West
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Enlaces
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

€ 1 003 836,25

Participantes (9)

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