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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
CORDIS

Pre-clinical development of a lentiviral gene therapy to treat hearing and balance loss in Usher 1B patients

Objetivo

The most prevalent genetic sensory defect, sensorineural hearing loss (SNHL), affects >430 million people and results in substantial financial and social consequences. Current treatment options are limited, achieving only temporary or partial relief and are restricted to a sub-group of patients. Therefore, novel treatment options are of high clinical need. Genetic mutations play a role in the majority of SNHL cases, which makes SNHL an ideal setting for innovative clinical gene therapy approaches. Usher syndrome is an especially severe form of SNHL, with loss of vision and balance accompanying the profound deafness. The size of the underlying genes, mutations of which are causative for Usher syndrome, exceeds the cargo capacity of gene therapy vectors currently employed to treat inner ear disorders. In my ERC-funded consolidator project iHEAR, we have provided the first ground-breaking evidence of efficient gene transfer into inner ear cell types using beyond state-of-the-art lentiviral vectors (LV). As these LV have the capacity to deliver large genetic payloads, we acquired initial data demonstrating functional improvement in a knock-out mouse hearing loss model following LV application. The MY(O)SENSES PoC proposal aims to advance these valuable research results towards clinical application by completing pre-clinical development, securing IP rights and commercializing a formulated medicinal product to launch a first-in-human clinical LV gene therapy trial to treat Usher syndrome patients. This ground-breaking concept can be extended to treat late-onset hearing loss in patients with heterozygous mutations and can be transferred to similar diseases with a genetic or acquired cause. The MY(O)SENSES product will be the first and only treatment that addresses the debilitating vertigo in combination with treating hearing loss in Usher syndrome patients, having the potential to drastically improve patients' lives and benefit society.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: https://op.europa.eu/es/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2022-POC2

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Institución de acogida

MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER
Aportación neta de la UEn

Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.

€ 150 000,00
Dirección
Carl-Neuberg-Strasse 1
30625 Hannover
Alemania

Ver en el mapa

Región
Niedersachsen Hannover Region Hannover
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Enlaces
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

Sin datos

Beneficiarios (1)

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