Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski polski
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Pre-clinical development of a lentiviral gene therapy to treat hearing and balance loss in Usher 1B patients

Cel

The most prevalent genetic sensory defect, sensorineural hearing loss (SNHL), affects >430 million people and results in substantial financial and social consequences. Current treatment options are limited, achieving only temporary or partial relief and are restricted to a sub-group of patients. Therefore, novel treatment options are of high clinical need. Genetic mutations play a role in the majority of SNHL cases, which makes SNHL an ideal setting for innovative clinical gene therapy approaches. Usher syndrome is an especially severe form of SNHL, with loss of vision and balance accompanying the profound deafness. The size of the underlying genes, mutations of which are causative for Usher syndrome, exceeds the cargo capacity of gene therapy vectors currently employed to treat inner ear disorders. In my ERC-funded consolidator project iHEAR, we have provided the first ground-breaking evidence of efficient gene transfer into inner ear cell types using beyond state-of-the-art lentiviral vectors (LV). As these LV have the capacity to deliver large genetic payloads, we acquired initial data demonstrating functional improvement in a knock-out mouse hearing loss model following LV application. The MY(O)SENSES PoC proposal aims to advance these valuable research results towards clinical application by completing pre-clinical development, securing IP rights and commercializing a formulated medicinal product to launch a first-in-human clinical LV gene therapy trial to treat Usher syndrome patients. This ground-breaking concept can be extended to treat late-onset hearing loss in patients with heterozygous mutations and can be transferred to similar diseases with a genetic or acquired cause. The MY(O)SENSES product will be the first and only treatment that addresses the debilitating vertigo in combination with treating hearing loss in Usher syndrome patients, having the potential to drastically improve patients' lives and benefit society.

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: https://op.europa.eu/pl/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować

Program(-y)

Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.

Temat(-y)

Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.

System finansowania

Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania

Zaproszenie do składania wniosków

Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.

(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2022-POC2

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszenia

Instytucja przyjmująca

MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER
Wkład UE netto

Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.

€ 150 000,00
Koszt całkowity

Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.

Brak danych

Beneficjenci (1)

Moja broszura 0 0