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CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
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Pre-clinical development of a lentiviral gene therapy to treat hearing and balance loss in Usher 1B patients

Obiettivo

The most prevalent genetic sensory defect, sensorineural hearing loss (SNHL), affects >430 million people and results in substantial financial and social consequences. Current treatment options are limited, achieving only temporary or partial relief and are restricted to a sub-group of patients. Therefore, novel treatment options are of high clinical need. Genetic mutations play a role in the majority of SNHL cases, which makes SNHL an ideal setting for innovative clinical gene therapy approaches. Usher syndrome is an especially severe form of SNHL, with loss of vision and balance accompanying the profound deafness. The size of the underlying genes, mutations of which are causative for Usher syndrome, exceeds the cargo capacity of gene therapy vectors currently employed to treat inner ear disorders. In my ERC-funded consolidator project iHEAR, we have provided the first ground-breaking evidence of efficient gene transfer into inner ear cell types using beyond state-of-the-art lentiviral vectors (LV). As these LV have the capacity to deliver large genetic payloads, we acquired initial data demonstrating functional improvement in a knock-out mouse hearing loss model following LV application. The MY(O)SENSES PoC proposal aims to advance these valuable research results towards clinical application by completing pre-clinical development, securing IP rights and commercializing a formulated medicinal product to launch a first-in-human clinical LV gene therapy trial to treat Usher syndrome patients. This ground-breaking concept can be extended to treat late-onset hearing loss in patients with heterozygous mutations and can be transferred to similar diseases with a genetic or acquired cause. The MY(O)SENSES product will be the first and only treatment that addresses the debilitating vertigo in combination with treating hearing loss in Usher syndrome patients, having the potential to drastically improve patients' lives and benefit society.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/it/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) ERC-2022-POC2

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Istituzione ospitante

MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 150 000,00
Indirizzo
Carl-Neuberg-Strasse 1
30625 Hannover
Germania

Mostra sulla mappa

Regione
Niedersachsen Hannover Region Hannover
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

Beneficiari (1)

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