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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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TACKLING FUNCTIONAL MATURATION FOR TRANSPLANTABLE HEMATOPOIETIC STEM CELL GENERATION

Description du projet

Renforcer le potentiel thérapeutique des cellules souches hématopoïétiques

La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (CSH) constitue le traitement traditionnel des maladies hématologiques. Les récentes applications de thérapie génique faisant appel aux CSH ont suscité un vif intérêt, au-delà de l'hématologie, à l’égard de ces cellules. Diverses contraintes telles que la compatibilité avec le donneur et la quantité de cellules limitent toutefois l'efficacité et la généralisation de la transplantation de CSH. Financé par le Conseil européen de la recherche, le projet FUN-HSC entend créer une source fiable de CSH à partir de cellules souches pluripotentes induites. Les chercheurs examineront les principales voies de maturation et la régulation de l'expression génétique, afin de mieux comprendre la biologie des CSH et de disposer d'une source de CSH transplantables pour des applications thérapeutiques avancées.

Objectif

Hematopoietic stem cells (HSC) provide a lifelong supply of blood and immune cells. They are a life-saving therapy for leukemia and have recently found broadened applications to gene and cell therapy, against other cancers, genetic, autoimmune, and infectious diseases. Nonetheless, practical limitations, such as donor-matching or insufficient cell number render these therapies unfeasible or unsuccessful for many patients. Attempts to overcome these limitations have been unable to create a reliable source of HSC for patients: while we can generate human HSC from pluripotent stem cells (PSC), they resemble early development stages, lacking the functional maturation hallmarks. FUN-HSC aims at identifying core and actionable maturation pathways for HSCs and at defining the contribution of coordinated gene expression by chromatin regulation, using a combination of functional and genetic screening technologies and high-throughput readouts in vitro and in vivo. HSC maturation occurs in the liver during fetal development and confers functional multilineage hematopoiesis ability throughout adulthood. Using single cell omics analysis of human embryonic and fetal tissues, we describe multiple gene programs changing during developmental HSC maturation. This study will lead to candidate cell-intrinsic and niche-dependent instructions, which will be dissected in the context of the fetal liver, by analyzing the cell compartments and their interactions and by combining novel organoid technologies with mouse xenografts to model the fetal liver environment. Ultimately, we aim to identify a strategy that mimics these pathways in vitro to bring the maturation stage of the PSC-derived HSC, to a robustly engraftable and clinically valuable HSC source. Harnessing new knowledge in human HSC biology, cutting-edge genetics and tissue technologies, FUN-HSC will provide great advances in the mission of making and maintaining HSCs in vitro, enabling their full therapeutic potential.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.

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Mots‑clés

Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).

Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants

Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2022-COG

Voir tous les projets financés au titre de cet appel

Institution d’accueil

FUNDACIO INSTITUT DE RECERCA CONTRA LA LEUCEMIA JOSEP CARRERAS
Contribution nette de l'UE

La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.

€ 2 065 784,00
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

€ 2 065 784,00

Bénéficiaires (2)

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