Descrizione del progetto
Sviluppare il potenziale terapeutico delle cellule staminali ematopoietiche
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC, hematopoietic stem cell) viene tradizionalmente impiegato per il trattamento delle malattie ematologiche; tuttavia, recenti applicazioni di terapia genica che si avvalgono di tali cellule ne hanno incentivato un grande interesse, al di là del campo dell’ematologia. Sfortunatamente, sfide come l’abbinamento dei donatori e la quantità di cellule limitano l’efficacia e l’applicazione diffusa del trapianto di HSC. Finanziato dal Consiglio europeo della ricerca, il progetto FUN-HSC mira a creare una fonte affidabile di HSC a partire da cellule staminali pluripotenti indotte. I ricercatori analizzeranno i principali percorsi di maturazione e la regolazione dell’espressione genica, fornendo importanti informazioni sulla biologia delle HSC e una fonte di cellule trapiantabili per applicazioni terapeutiche avanzate.
Obiettivo
Hematopoietic stem cells (HSC) provide a lifelong supply of blood and immune cells. They are a life-saving therapy for leukemia and have recently found broadened applications to gene and cell therapy, against other cancers, genetic, autoimmune, and infectious diseases. Nonetheless, practical limitations, such as donor-matching or insufficient cell number render these therapies unfeasible or unsuccessful for many patients. Attempts to overcome these limitations have been unable to create a reliable source of HSC for patients: while we can generate human HSC from pluripotent stem cells (PSC), they resemble early development stages, lacking the functional maturation hallmarks. FUN-HSC aims at identifying core and actionable maturation pathways for HSCs and at defining the contribution of coordinated gene expression by chromatin regulation, using a combination of functional and genetic screening technologies and high-throughput readouts in vitro and in vivo. HSC maturation occurs in the liver during fetal development and confers functional multilineage hematopoiesis ability throughout adulthood. Using single cell omics analysis of human embryonic and fetal tissues, we describe multiple gene programs changing during developmental HSC maturation. This study will lead to candidate cell-intrinsic and niche-dependent instructions, which will be dissected in the context of the fetal liver, by analyzing the cell compartments and their interactions and by combining novel organoid technologies with mouse xenografts to model the fetal liver environment. Ultimately, we aim to identify a strategy that mimics these pathways in vitro to bring the maturation stage of the PSC-derived HSC, to a robustly engraftable and clinically valuable HSC source. Harnessing new knowledge in human HSC biology, cutting-edge genetics and tissue technologies, FUN-HSC will provide great advances in the mission of making and maintaining HSCs in vitro, enabling their full therapeutic potential.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2022-COG
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
08916 Badalona
Spagna
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.