Descripción del proyecto
Un marcapasos cardíaco asistido por genoterapia
La bradiarritmia es un trastorno caracterizado por una frecuencia cardíaca lenta y una anomalía en las señales eléctricas que controlan el marcapasos natural del corazón. Esto puede provocar síntomas como fatiga y desmayos y, en algunos casos, puede poner en peligro la vida. El equipo del proyecto TRACTION, financiado por Consejo Europeo de Innovación, presenta BradyTx-01, una innovadora genoterapia diseñada específicamente para reprogramar células del miocardio y convertirlas en células marcapasos. El producto emplea la tecnología de vectores víricos adenoasociados para controlar la sobreexpresión del factor de transcripción. El consorcio validará esta nueva estrategia en estudios preclínicos antes de proceder a su desarrollo clínico y comercial. Este marcapasos biológico puede mejorar la función cardíaca y durar potencialmente toda la vida, lo que lo convierte en una alternativa atractiva a los marcapasos tradicionales.
Objetivo
PacingCure has developed BradyTx-01: a novel gene therapy medicinal product (GTMP) to cure life-threatening cardiac pacing dysfunctions by reprogramming cardiomyocytes into pacemaker cells. BradyTx-01 is based on a novel method to optimally control transcription factor overexpression through adeno-associated Virus (AAV) mediated gene transfer. The biological pacemaker that is created (1) improves cardiac function, (2) responds to metabolic demand, (3) can be delivered using minimally invasive techniques and (4) potentially lasts a lifetime.
In the TRACTION project, PacingCure together with AUMC will further optimize AAV-mediated transcription vector gene therapy for pacemaker applications, validating the novel AAV vector technology in mice, pigs and non-human primates. Subsequently, a large-scale manufacturing process will be designed to release the materials that will be used for validating and demonstrating long-term safety and efficacy in porcine studies, thereby establishing preclinical proof-of-concept of BradyTx-01.
In parallel, we will validate and optimize the technology-product-market fit of BradyTx-01, and the evolving value propositions will be tested and optimized with relevant stakeholders. We will define the optimal regulatory strategies, perform health technology assessments and develop the optimal business strategy, thereby setting the stage for effective clinical and commercial development of BradyTx-01.
Within the TRACTION project, we will take the next steps in our development, while also establishing the optimal strategy for our trajectory towards the clinical stage and commercialization of BradyTx-01. The TRACTION project will thus facilitate the complete transition of PacingCure into a fully operational company with an attractive and investment-ready business proposition.
Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-EIC-2022-TRANSITION-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
1018 WB Amsterdam
Países Bajos
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.