Opis projektu
Rozrusznik serca wspomagany terapią genową
Bradyarytmia to zaburzenie charakteryzujące się spowolnionym rytmem serca i nieprawidłowościami w sygnałach elektrycznych, które kontrolują naturalny rozrusznik serca. Może ona prowadzić do objawów takich jak zmęczenie i omdlenia, a w niektórych przypadkach zagrażać życiu. Finansowany przez Europejską Radę ds. Innowacji projekt TRACTION zaowocował rozwiązaniem BradyTx-01, innowacyjnym podejściem do terapii genowej, zaprojektowanym specjalnie w celu przeprogramowania komórek mięśnia sercowego w komórki rozrusznika serca. Produkt wykorzystuje technologię wektorów wirusowych związanych z adenowirusami do kontrolowania nadekspresji czynnika transkrypcyjnego. Przed przystąpieniem do dalszego rozwoju klinicznego i komercyjnego konsorcjum zweryfikuje tę nową strategię w ramach badań przedklinicznych. Ten biologiczny rozrusznik serca może poprawić funkcjonowanie serca i potencjalnie pozostać z pacjentem przez całe życie, co czyni go atrakcyjną alternatywą dla tradycyjnych rozruszników serca.
Cel
PacingCure has developed BradyTx-01: a novel gene therapy medicinal product (GTMP) to cure life-threatening cardiac pacing dysfunctions by reprogramming cardiomyocytes into pacemaker cells. BradyTx-01 is based on a novel method to optimally control transcription factor overexpression through adeno-associated Virus (AAV) mediated gene transfer. The “biological pacemaker” that is created (1) improves cardiac function, (2) responds to metabolic demand, (3) can be delivered using minimally invasive techniques and (4) potentially lasts a lifetime.
In the TRACTION project, PacingCure – together with AUMC – will further optimize AAV-mediated transcription vector gene therapy for pacemaker applications, validating the novel AAV vector technology in mice, pigs and non-human primates. Subsequently, a large-scale manufacturing process will be designed to release the materials that will be used for validating and demonstrating long-term safety and efficacy in porcine studies, thereby establishing preclinical proof-of-concept of BradyTx-01.
In parallel, we will validate and optimize the technology-product-market fit of BradyTx-01, and the evolving value propositions will be tested and optimized with relevant stakeholders. We will define the optimal regulatory strategies, perform health technology assessments and develop the optimal business strategy, thereby setting the stage for effective clinical and commercial development of BradyTx-01.
Within the TRACTION project, we will take the next steps in our development, while also establishing the optimal strategy for our trajectory towards the clinical stage and commercialization of BradyTx-01. The TRACTION project will thus facilitate the complete transition of PacingCure into a fully operational company with an attractive and investment-ready business proposition.
Dziedzina nauki
- natural sciencesbiological scienceszoologymammalogyprimatology
- engineering and technologymechanical engineeringmanufacturing engineering
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- natural sciencesbiological sciencesmicrobiologyvirology
Słowa kluczowe
Program(-y)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Zaproszenie do składania wniosków
HORIZON-EIC-2022-TRANSITION-01
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
HORIZON-EIC - HORIZON EIC GrantsKoordynator
1018 WB Amsterdam
Niderlandy
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.