Description du projet
Stimulateur cardiaque assisté par thérapie génique
La bradyarythmie est un trouble caractérisé par un rythme cardiaque lent et une anomalie des signaux électriques qui contrôlent le stimulateur cardiaque naturel. Cette anomalie peut entraîner des symptômes tels que la fatigue et l’évanouissement, mais peut aussi, dans certains cas, mettre la vie en danger. Financé par le Conseil européen de l’innovation, le projet TRACTION présente BradyTx-01, une approche de thérapie génique innovante, spécifiquement conçue pour reprogrammer les cellules du muscle cardiaque en cellules de stimulateur cardiaque. Le produit repose sur la technologie des vecteurs viraux adéno-associés pour contrôler la surexpression des facteurs de transcription. Le consortium validera cette nouvelle stratégie dans des études précliniques avant de poursuivre son développement clinique et commercial. Ce stimulateur biologique peut améliorer la fonction cardiaque et durer potentiellement toute une vie, ce qui en fait une alternative intéressante aux stimulateurs cardiaques traditionnels.
Objectif
PacingCure has developed BradyTx-01: a novel gene therapy medicinal product (GTMP) to cure life-threatening cardiac pacing dysfunctions by reprogramming cardiomyocytes into pacemaker cells. BradyTx-01 is based on a novel method to optimally control transcription factor overexpression through adeno-associated Virus (AAV) mediated gene transfer. The “biological pacemaker” that is created (1) improves cardiac function, (2) responds to metabolic demand, (3) can be delivered using minimally invasive techniques and (4) potentially lasts a lifetime.
In the TRACTION project, PacingCure – together with AUMC – will further optimize AAV-mediated transcription vector gene therapy for pacemaker applications, validating the novel AAV vector technology in mice, pigs and non-human primates. Subsequently, a large-scale manufacturing process will be designed to release the materials that will be used for validating and demonstrating long-term safety and efficacy in porcine studies, thereby establishing preclinical proof-of-concept of BradyTx-01.
In parallel, we will validate and optimize the technology-product-market fit of BradyTx-01, and the evolving value propositions will be tested and optimized with relevant stakeholders. We will define the optimal regulatory strategies, perform health technology assessments and develop the optimal business strategy, thereby setting the stage for effective clinical and commercial development of BradyTx-01.
Within the TRACTION project, we will take the next steps in our development, while also establishing the optimal strategy for our trajectory towards the clinical stage and commercialization of BradyTx-01. The TRACTION project will thus facilitate the complete transition of PacingCure into a fully operational company with an attractive and investment-ready business proposition.
Champ scientifique
- natural sciencesbiological scienceszoologymammalogyprimatology
- engineering and technologymechanical engineeringmanufacturing engineering
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- natural sciencesbiological sciencesmicrobiologyvirology
Mots‑clés
Programme(s)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Régime de financement
HORIZON-EIC - HORIZON EIC GrantsCoordinateur
1018 WB Amsterdam
Pays-Bas
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.