Descripción del proyecto
Reorientación de fármacos contra la senescencia para la epilepsia
La displasia cortical focal (DCF) es un trastorno neurológico poco frecuente causado por un desarrollo anómalo del cerebro y está relacionado con malformaciones estructurales en la corteza cerebral. Constituye una de las principales causas de epilepsia farmacorresistente, sobre todo en niños, lo que provoca crisis recurrentes. Con frecuencia, las neuronas de pacientes con DCF presentan mutaciones somáticas en la vía de la diana de rapamicina de mamíferos (mTOR, por sus siglas en inglés), lo que destaca su posible papel como diana terapéutica. La vía mTOR está implicada en la supervivencia celular, por lo que su activación puede permitir la supervivencia de células senescentes. El proyecto EpiSen, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, propone la reorientación de fármacos senolíticos que eliminen de forma selectiva células senescentes cuyas vías de supervivencia están alteradas. Esta estrategia podría revolucionar el tratamiento de la epilepsia y mejorar la vida de los pacientes.
Objetivo
Epilepsy is a frequent neurological disorder characterized by recurrent seizures resulting from hyperexcitability and hypersynchrony of neuronal networks. Cortical malformations, including Focal Cortical Dysplasia (FCD), are rare sporadic diseases that cause early-life drug-resistant seizures for which surgery is the only therapeutic option to control seizures. Surgical inaccessibility and failures are significant clinical drawbacks. This emphasizes a critical and urgent need for new precision-based therapies for this debilitating childhood disorder.
In recent years, my team contributed to revealing that FCD are caused by brain somatic mutations in genes belonging to the mTOR pathway, a signaling cascade regulating key physiological cell functions such as growth, proliferation, and metabolism. During the course of my ERC-funded project, we discovered specific biomarkers in both human and mouse preclinical FCD brain tissues.
In EpiSen, we propose an innovative pharmacological strategy based on the selective elimination of mutated cells by repurposing available molecules, that are currently used in clinical trials in other diseases, for FCD-related epilepsy. We hypothesize that abnormal cells, once acutely cleared, will offer a prolonged benefit on seizures. Direct users include applied research groups, pharma companies, the medical community for clinical trials, and patient associations.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véase: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programa(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Convocatoria de propuestas
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2022-POC2
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HORIZON-ERC-POC -Institución de acogida
75654 Paris
Francia