Description du projet
Faire progresser l’administration de thérapies à base d’ARN dans le tissu musculaire
Les thérapies à base d’ARN exploitent la puissance des molécules d’ARN, telles que les petits ARN interférents (pARNi) et les ARN messagers (ARNm), pour cibler et moduler des gènes spécifiques. En dépit de leur grand potentiel, leur utilisation a été limitée au traitement des maladies du foie et aux vaccins anti COVID-19, principalement en raison de l’absence de vecteurs d’administration efficaces. Financé par le Conseil européen de la recherche, le projet POLIRNA entend développer des nanovecteurs non toxiques à base de lipides, formulés pour délivrer efficacement des ARN thérapeutiques aux cardiomyocytes et aux cellules musculaires squelettiques. La collaboration avec des experts et le soutien de l’industrie faciliteront la validation de la technologie et mèneront éventuellement à la création d’une start-up et à des opportunités d’investissement.
Objectif
Currently, RNA therapies are available on the clinics to treat liver diseases and as COVID-19 vaccines. Hence, their therapeutic potential still remains largely unexploited for the treatment of other disorders, such as age-related, rare genetic and infectious diseases. One key problem for effective preclinical research on new RNA therapies is the lack of safe, efficient and cell-specific delivery vehicles. Gold-standard cationic lipid transfection reagents suffer from dose-dependent cytotoxicity, inability for cell-targeted delivery and poor stability. Clinically approved lipid nanoparticles efficiently target liver cells, while attempts to target other cell types have achieved limited success. In POLIRNA I will develop and validate a new safe, efficient, and versatile platform for RNA release to target multiple cell types, based on ligand-functionalized polymer-lipid nanocarriers, by exploiting a new patented method from my ERC-funded project BIORECAR (772168). POLIRNA consists of “kits for research use”, allowing user-friendly preparation of nanocarriers able to effectively deliver non-coding RNAs (such as siRNAs and microRNAs) to target cardiomyocytes and skeletal muscle cells for preclinical research studies on cardiac regenerative medicine and muscle-related diseases (e.g. neuromuscular diseases). Technology development and validation will benefit from collaboration with major experts in the fields and companies supporting the innovation route from lab-to-market. My previous experience as coordinator of research and innovation projects and as co-founding member of an academic spin-off company, and the current involvement of my team in business plan competitions will drive the process of technology validation, with the aim to strengthen technology value proposition versus current gold-standard solutions, found a start-up company and attract investments.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale pharmacologie et pharmacie produit pharmaceutique vaccins
- sciences naturelles sciences biologiques génétique ARN
- ingénierie et technologie nanotechnologie nanomatériaux
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2022-POC2
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
10129 Torino
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.