Opis projektu
Postęp w dostarczania leków RNA do tkanki mięśniowej
Środki terapeutyczne RNA wykorzystują możliwości cząsteczek RNA, takich jak małe interferujące RNA (siRNA) i informacyjne RNA (mRNA), do identyfikowania i modyfikowania określonych genów. Pomimo tego, że posiadają ogromny potencjał, jak dotąd wykorzystywane były jedynie do leczenia chorób wątroby i produkcji szczepionek przeciwko COVID-19. Główną przyczyną tego stanu rzeczy jest brak skutecznych nośników. Finansowany przez Europejską Radę ds. Badań Naukowych projekt POLIRNA ma na celu opracowanie nietoksycznych nanonośników na bazie lipidów, zdolnych do skutecznego dostarczania leków RNA do komórek mięśnia sercowego i mięśni szkieletowych. Współpraca z ekspertami i wsparcie podmiotów branżowych nie tylko ułatwi proces walidacji technologii, ale również potencjalnie doprowadzi do powstania start-upu i zaoferowania nowych możliwości inwestycyjnych.
Cel
Currently, RNA therapies are available on the clinics to treat liver diseases and as COVID-19 vaccines. Hence, their therapeutic potential still remains largely unexploited for the treatment of other disorders, such as age-related, rare genetic and infectious diseases. One key problem for effective preclinical research on new RNA therapies is the lack of safe, efficient and cell-specific delivery vehicles. Gold-standard cationic lipid transfection reagents suffer from dose-dependent cytotoxicity, inability for cell-targeted delivery and poor stability. Clinically approved lipid nanoparticles efficiently target liver cells, while attempts to target other cell types have achieved limited success. In POLIRNA I will develop and validate a new safe, efficient, and versatile platform for RNA release to target multiple cell types, based on ligand-functionalized polymer-lipid nanocarriers, by exploiting a new patented method from my ERC-funded project BIORECAR (772168). POLIRNA consists of “kits for research use”, allowing user-friendly preparation of nanocarriers able to effectively deliver non-coding RNAs (such as siRNAs and microRNAs) to target cardiomyocytes and skeletal muscle cells for preclinical research studies on cardiac regenerative medicine and muscle-related diseases (e.g. neuromuscular diseases). Technology development and validation will benefit from collaboration with major experts in the fields and companies supporting the innovation route from lab-to-market. My previous experience as coordinator of research and innovation projects and as co-founding member of an academic spin-off company, and the current involvement of my team in business plan competitions will drive the process of technology validation, with the aim to strengthen technology value proposition versus current gold-standard solutions, found a start-up company and attract investments.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna farmakologia i farmacja lek szczepionki
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka RNA
- inżynieria i technologia nanotechnologia nanomateriały
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2022-POC2
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
10129 Torino
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.