Projektbeschreibung
Die Verabreichung von RNS-Therapeutika in Muskelgewebe voranbringen
Bei RNS-Therapeutika werden RNS-Moleküle, wie Small interfering RNA (siRNA) und Messenger-RNS (mRNS), ausgenutzt, um gezielt bestimmte Gene zu verändern. Sie haben viel Potenzial, doch die Anwendung ist bisher auf die Behandlung von Lebererkrankungen und COVID-19-Impfstoffe begrenzt. Das ist hauptsächlich auf die mangelnde Effizienz der Trägersysteme zurückzuführen. Das Projekt POLIRNA wird über den Europäischen Forschungsrat finanziert mit dem Ziel, nicht-toxische lipidbasierte Nanoträger zu entwickeln, die für die effiziente Verabreichung von RNS-Therapeutika in Herzmuskelzellen und Skelettmuskelzellen formuliert sind. Durch eine Zusammenarbeit mit Fachleuten und der Industrie kann die Technologie validiert werden. Auch eine Start-up-Ausgründung und Investitionschancen sind möglich.
Ziel
Currently, RNA therapies are available on the clinics to treat liver diseases and as COVID-19 vaccines. Hence, their therapeutic potential still remains largely unexploited for the treatment of other disorders, such as age-related, rare genetic and infectious diseases. One key problem for effective preclinical research on new RNA therapies is the lack of safe, efficient and cell-specific delivery vehicles. Gold-standard cationic lipid transfection reagents suffer from dose-dependent cytotoxicity, inability for cell-targeted delivery and poor stability. Clinically approved lipid nanoparticles efficiently target liver cells, while attempts to target other cell types have achieved limited success. In POLIRNA I will develop and validate a new safe, efficient, and versatile platform for RNA release to target multiple cell types, based on ligand-functionalized polymer-lipid nanocarriers, by exploiting a new patented method from my ERC-funded project BIORECAR (772168). POLIRNA consists of “kits for research use”, allowing user-friendly preparation of nanocarriers able to effectively deliver non-coding RNAs (such as siRNAs and microRNAs) to target cardiomyocytes and skeletal muscle cells for preclinical research studies on cardiac regenerative medicine and muscle-related diseases (e.g. neuromuscular diseases). Technology development and validation will benefit from collaboration with major experts in the fields and companies supporting the innovation route from lab-to-market. My previous experience as coordinator of research and innovation projects and as co-founding member of an academic spin-off company, and the current involvement of my team in business plan competitions will drive the process of technology validation, with the aim to strengthen technology value proposition versus current gold-standard solutions, found a start-up company and attract investments.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Arzneimittel Impfstoff
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik RNS
- Technik und Technologie Nanotechnologie Nanomaterialien
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2022-POC2
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
10129 Torino
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.