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Pre-clinical validation of a novel gene therapy for a rare disease in non-human primates: Integrative approach to the CMC scale-up process validation of a gene therapy product for Friedreich Ataxia

Descripción del proyecto

Transformar la lucha contra la ataxia de Friedreich

La ataxia de Friedreich (AF) es una enfermedad neurodegenerativa hereditaria de consecuencias devastadoras que afecta a adolescentes y adultos jóvenes. Por desgracia, en la actualidad no existen tratamientos eficaces. En este contexto, el equipo del proyecto FRATAXAV, financiado con fondos europeos, se centra en BTX-101, el principal candidato y un producto destacado que ha demostrado la capacidad de restaurar las funciones neurológicas y cardíacas en modelos murinos de AF. Con la objetivo de remodelar el tratamiento de la AF, el proyecto está preparado para llevar esperanza y sanación a las personas afectadas por esta enfermedad rara.

Objetivo

Founded in 2018, Biointaxis is an academic spin-off company established by a team of researchers lead by a woman Scientist from the Research Institute Germans Trias i Pujol (IGTP) benefiting from extensive know-how in the identification of genes, biomarkers and translational mechanisms underlying neurodegenerative disorders. Our leading candidate, BTX-101, is currently the best-in-class product for the treatment of Friedreich’s Ataxia (FRDA), a rare devastating inherited, progressive, neurodegenerative disease typically affecting teenagers and young adults for whom there are no treatments. Our product proves treatment efficacy being able to re-establish the neurological and cardiac functions in two FRDA mice models. The product is patented (WO2019076973A1) becoming the first preclinical product ever to show life-long disease modifying activity both for neurological and cardiac symptoms in FRDA. Biointaxis has a unique know-how, based on years of fundamental research which has resulted in strong collaborations from important research centers including the Research Institute Germans Trias i Pujol (IGTP) affiliated to the Universitat Autònoma de Barcelona, top University in Spain; reference public Hospitals (University Hospital Germans Trias i Pujol in Badalona, The Virgen del Rocío University Hospital in Seville, Valdecilla University Hospital in Cantabria); public administration (Biocat - la Fundació BioRegió de Catalunya) and foundations (La Caixa, Federación de Ataxias de España, EuroAtaxia, STOP_Friedreich Ataxia), etc. BTX-101 has already been capable of attracting investment to Biointaxis with a €1M seed round in 2022. After sound pre-clinical and clinical validation completed in the next three years, BTX-101 will become also capable of attracting more interest from pharma customers for further validation and commercialization. Ultimately, Biointaxis aims to change the paradigm in Friedreich's ataxia and to defeat rare diseases to restore patient's health.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.

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Coordinador

BIOINTAXIS SL
Aportación neta de la UEn
€ 75 000,00
Dirección
CARRETERA DE CAN RUTI CAMI DE LES ESCOLES S/N
08916 Badalona
España

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Pyme

Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.

Región
Este Cataluña Barcelona
Tipo de actividad
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Enlaces
Coste total
Sin datos